ה-FDA מפרסם טיוטת הנחיות להאצת טיפולי תאים וגנים עבור מטופלים
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הודיע כי פרסם טיוטת הנחיות שנועדה לסייע למפתחים להביא טיפולים מבטיחים בתחום הגן למטופלים בצורה יעילה יותר. זאת, באמצעות שימוש רחב יותר בידע מדעי ורגולטורי קיים. כאשר הטיוטה תהפוך סופית, ההנחיות יפרטו כיצד נותני החסות (sponsors) יכולים להשתמש במידע ציבורי זמין ובידע פלטפורמה מבוסס, כולל נתוני כימיה, ייצור ובקרת איכות (CMC), תוצאות מחקרים פרה-קליניים ומידע קליני, כדי לייעל את הגשות המסמכים הרגולטוריות עבור מוצרים של טיפול גנטי בבני אדם המשתמשים בעריכת גנום בתאים סומטיים אנושיים. “הפעולה של היום משקפת את המחויבות של ה-FDA להביא טיפולי תאים וגנים בטוחים ויעילים למטופלים מהר יותר, במיוחד לאלו החיים עם מחלות נדירות ומסכנות חיים, שיש להם מעט או בכלל אין אפשרויות טיפול אחרות,” אמר כרים מיכאיל, B. Pharm., M.S., מנהל בפועל של המרכז להערכת וחקירת מוצרים ביולוגיים (Center for Biologics Evaluation and Research). “על ידי מתן מידע על האופן שבו חברות יכולות לבנות על מה שכבר ידוע, אנו מאיצים חדשנות מבלי להתפשר על הסטנדרטים המדעיים המחמירים שעליהם מטופלים והציבור מסתמכים. בסופו של דבר, מדובר בהבטחה שהפוטנציאל של טיפול גני יגיע למטופלים הזקוקים לו ביותר, במהירות ובבטיחות המרביות.” טיוטת הנחיות זו תומכת בפיתוח טווח רחב של מוצרי טיפול בתאים ובגנים, כולל כאלה המשתמשים בעריכת גנום, ומהווה חלק ממערך רחב יותר של פעולות משלימות של ה-FDA בתחום זה. חברות תרופות גדולות נסחרות בציבור כוללות את אסטרהזנקה (AZN), בריסטול מיירס (BMY), אלי לילי (LLY), GSK (GSK), ג'ונסון אנד ג'ונסון (JNJ), מרק (MRK), נוברטיס (NVS), פייזר (PFE), רוש (RHHBY) וסנופי (SNY). מניות ביוטק כוללות את Replimune (REPL), מודרנה (MRNA), Sarepta (SRPT), Xencor (XNCR), PTC Therapeutics (PTCT), Biohaven (BHVN), Edgewise Therapeutics (EWTX), Design Therapeutics (DSGN), אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE), Dyne Therapeutics (DYN), Wave Life Sciences (WVE), MeiraGTx (MGTX), uniQure (QURE), Regenxbio (RGNX), נובבאקס (NVAX) ו-Lexeo Therapeutics (LXEO).
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת המניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>