דיזיין תרפיוטיקס היא חברה ביו פרמצבטית בשלב הפרה קליני, המתמקדת בפיתוח טיפולים למצבים גנטיים הנובעים מהתרחבויות של חזרות נוקלאוטידים החברה מפתחת כיום טיפולים עבור אטקסיית פרידרייך FA מחלה חמורה, פרוגרסיבית, מונוגנית ואוטוזומלית רצסיבית FA פוגעת בעיקר בתפקוד המיטוכונדריאלי במערכות איברים שונות, וכת...
איך החברה מרוויחה כסף
דיזיין תרפיוטיקס מייצרת הכנסות בעיקר melalui פיתוח ובהמשך מסחור של מוצריה הטיפוליים. החברה משקיעה במחקר ופיתוח כדי לקדם את הטיפולים המבוססים על מולקולות קטנות דרך ניסויים קליניים, במטרה לקבל אישור רגולטורי. ההכנסות מתקבלות ממכירות מוצרים אפשריות בעתיד, מהסכמי רישוי, ומשותפויות אסטרטגיות. שיתופי פעולה אלה עשויים לכלול תשלומים מראש, תשלומי אבני דרך, ותמלוגים המבוססים על מכירות של מוצרים מאושרים. בנוסף, החברה עשויה לקבל מימון ממענקים או מתמיכות פיננסיות אחרות, שמטרתם קידום יוזמות המחקר שלה.
דיזיין תרפיוטיקס מייצרת הכנסות בעיקר melalui פיתוח ובהמשך מסחור של מוצריה הטיפוליים. החברה משקיעה במחקר ופיתוח כדי לקדם את הטיפולים המבוססים על מולקולות קטנות דרך ניסויים קליניים, במטרה לקבל אישור רגולטורי. ההכנסות מתקבלות ממכירות מוצרים אפשריות בעתיד, מהסכמי רישוי, ומשותפויות אסטרטגיות. שיתופי פעול...
חדשנות פלטפורמהאנליסטים מדגישים את פלטפורמת GeneTAC כגישה חדשנית המווסתת ביטוי גנים ללא שינוי קבוע של ה-DNA ותומכת בצורות מתן נוחות כגון זריקות או טבליות דרך הפה, מה שעשוי להרחיב את נגישות המטופלים ואת האימוץ.
שיפור פורמולציהאנליסטים מציינים כי הפורמולציה החדשה DT-216P2 של דיזיין תרפיוטיקס משפרת באופן מהותי את החשיפה המערכתית בהשוואה לגרסה המוקדמת יותר, מה שמגדיל את הסבירות שהושגו רמות תרופה טיפוליות ומחזק את הסיכויים לעליות משמעותיות ברמות הפרטקסין.
מודלים פרמקוקינטיים ופרמקודינמייםהמודלים הפרמקוקינטיים והפרמקודינמיים של אנליסטים מצביעים על כך ששיפור החשיפה מהפורמולציה החדשה צפוי להתבטא בתגובות פרטקסין גדולות ואמינות יותר, דבר שמפחית את סיכון הפיתוח אם יופיע אות ברור של סמן ביולוגי.
סנטימנט דובי
סיכון בעמידות ההשפעההפורמולציה הקודמת של דיזיין תרפיוטיקס הובילה רק לעליות זמניות ברמות הפרטקסין, מה שיוצר סיכון לכך שכל שיפור במדדי הביומרקרים לא יהיה עמיד מספיק כדי להניב תועלת קלינית מתמשכת.
תלות בחשיפהאנליסטים מזהירים כי היתרונות הקודמים היו קשורים באופן הדוק לרמת החשיפה לתרופה, ולכן חשיפה בלתי מספקת עם הנוסחה החדשה עלולה להגביל באופן משמעותי את היעילות הקלינית.
אי־ודאות לגבי התרגום הקליניעליות ביולוגיות בפרטקסין שנצפו בחשיפה נמוכה מספקות הוכחת היתכנות אך אינן מבטיחות תוצאות קליניות משמעותיות עבור מטופלים, וכך נותרת אי־ודאות אם השינויים בסמן הביולוגי יתורגמו לשיפור קליני ממשי.
חדשנות פלטפורמהאנליסטים מדגישים את פלטפורמת GeneTAC כגישה חדשנית המווסתת ביטוי גנים ללא שינוי קבוע של ה-DNA ותומכת בצורות מתן נוחות כגון זריקות או טבליות דרך הפה, מה שעשוי להרחיב את נגישות המטופלים ואת האימוץ.
חדשות דיזיין תרפיוטיקס
האנליסטים הביוטכנולוגיים של Citizens מתכננים לקיים שיחת ועידה אנליסטים/תעשייה
. בשיחת הוועידה, האנליסטים הביוטכנולוגיים מתכננים לדון בהתפתחויות האחרונות בתחום מחלת Friedreich’s Ataxia (מחלה נדירה ותורשתית של מערכת העצבים) מנקודת מבט קהילת המטופלים. הדיון רלוונטי לחברות LRMR, SLDB, BIIB, PTCT,
אנליסטים לביוטכנולוגיה דנים בהתפתחויות באטקסיית פרידרייך מנקודת המבט של קהילת המטופלים (חברות רלוונטיות LRMR SLDB BIIB PTCT LXEO DSGN) בשיחת ועידה לאנליסטים ולתעשייה שתתקיים ב-9 ביולי. פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. Try Now>> ראו את המניות עם הביצועים הטובים ביותר
Design Therapeutics מתחילים לתת DT-818 למטופלים בניסוי
. Design Therapeutics (DSGN) החלו במתן מינונים למטופלים במסגרת ניסוי קליני שלב 1 במתכונת multiple-ascending dose (MAD), שבודק את DT-818 במתבגרים עם מחלת ניוון שרירים גנטית מסוג myotonic dystrophy type-1
דיזיין תרפיוטיקס מתחילה במתן מינון למטופלים בניסוי של DT-818
דיזיין תרפיוטיקס (DSGN) הודיעה על התחלת מתן מינון למטופלים בניסוי הקליני שלה בשלב 1, במתכונת של מינון עולה מרובה, הבוחן את DT-818 במבוגרים עם דיסטרופיה מיוטונית מסוג 1. DT-818 היא מולקולה קטנה מסוג GeneTAC, שנועדה להפחית באופן סלקטיבי את השעתוק של האלל המוטנטי של DMPK ולטפל בגורם הבסיסי של DM1.
ממלא מקום ראש ה-FDA מתחייב לחסום מעורבות פוליטית, מדווח Endpoint News
מנהלים מ-15 ארגוני ללא כוונת רווח המתמקדים במחלות נדירות נפגשו ביום רביעי עם ממלא מקום נציב ה-FDA, קייל דיאמנטס, ועם בכירים נוספים. בפגישה התחייב דיאמנטס למנוע מעורבות פוליטית, מדווח זאקארי ברנן מ-Endpoint News. חברות תרופות ציבוריות גדולות כוללות את אסטרהזנקה (rare) disease-focused nonprofits met on Wednesday with acting FDA Commissioner
ה-FDA מפרסם טיוטת הנחיות להאצת טיפולי תאים וגנים עבור מטופלים
מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הודיע כי פרסם טיוטת הנחיות שנועדה לסייע למפתחים להביא טיפולים מבטיחים בתחום הגן למטופלים בצורה יעילה יותר. זאת, באמצעות שימוש רחב יותר בידע מדעי ורגולטורי קיים. כאשר הטיוטה תהפוך סופית, ההנחיות יפרטו כיצד נותני החסות (sponsors) יכולים להשתמש במידע ציבורי זמין ובידע פלטפורמה מבוסס, כולל
סקירת אמצע יום: דומיניון תתמזג עם NextEra, פובליסיס תרכוש את LiveRamp
המניות נסחרו ברובן בירידות לקראת הצהריים לאחר שבוע של שיאים, כאשר המשקיעים ממשיכים לעקוב אחרי העלייה במחירי הנפט וממתינים להתפתחויות נוספות במזרח התיכון. תשואת האג"ח ל-30 שנה עלתה מעל 5.15%, הרמה הגבוהה ביותר מאז לפני משבר 2008, בעוד תשואת האג"ח ל-10 שנים עלתה לכיוון 4.65%. המשקיעים מודאגים יותר ויותר מכך
דיזיין תרפיוטיקס מדווחת על נתוני ביומארקר ונתונים קליניים מניסוי RESTORE-FA
דיזיין תרפיוטיקס (DSGN) הודיעה על נתוני ביומארקרים ונתונים קליניים מניסוי RESTORE-FA בשלב 1/2, הנמשך בימים אלו, שבוחן את התרופה DT-216P2 בחולים עם אטקסיה פרידרייך. DT-216P2 היא תרופה ניסיונית מסוג GeneTAC במולקולה קטנה, שמיועדת להעלות את רמת הביטוי של פרטקסין על ידי מיקוד בהרחבת החזרות GAA בגן FXN, שהוא הגורם הגנטי
Cantor Fitzgerald החלו בסיקור Design Therapeutics (DSGN) עם המלצת Buy
. Cantor Fitzgerald מצפים ש‑DT-216P2, מועמדת התרופה העיקרית של החברה, אשר מיועדת להגדיל את הייצור העצמי של הגוף של החלבון פרטקסין בקרב מטופלים עם אטקסיה פרידריך (מחלה תורשתית נדירה הפוגעת