יעילות קליניתתוצאות המחקר EMBARK לטווח ארוך יותר, המצביעות על פער גדול יותר לעומת קבוצות הביקורת החיצוניות במדדי תפקוד מרכזיים, תוך היעדר אותות בטיחות חדשים, מחזקות את הראיות ליעילות הקלינית של Elevidys ותומכות באמון בפרופיל התועלת-סיכון שלה.
אימות סמן ביולוגיהמתאם בין רמות ביטוי המיקרודיסטרופין לבין השיפור התפקודי מאמת את מיקרודיסטרופין כסמן תחליפי לנקודת סיום, ומחזק את האמון הרגולטורי והקליני במנגנון הפעולה של Elevidys.
פוטנציאל לעלייה בצבר הפיתוחתוכניות ה-siRNA בשלבים מוקדמים יוצרות אופציית עלייה, שעשויה להוסיף ערך מהותי אם הנתונים הראשוניים יצביעו על שיפור בהגעה לשריר, לצד פרופיל בטיחות ויעילות טובים יותר.