סרפטה תרפיוטיקס היא חברה ביו פרמצבטית בשלב מסחרי, המתמקדת בגילוי ובפיתוח תרופות מוכוונות רנ א, טיפולי גן ומודאליות טיפול גנטיות נוספות לטיפול במחלות נדירות. החברה מציעה זריקת איקסונדיס 51 לטיפול בדושן מוסקולר דיסטרופי אצל מטופלים עם מוטציה מאומתת בגן דיסטרופין, המתאימה לדילוג על אקסון 51, ואת ויונדי...
איך החברה מרוויחה כסף
סרפטה תרפיוטיקס מייצרת הכנסות בעיקר ממסחור התרופות המאושרות שלה, כגון אטפלירסן, אשר מספק זרם הכנסות ישיר ממכירות. בנוסף, החברה מתקשרת לשיתופי פעולה וקולבורציות עם חברות תרופות אחרות ומוסדות מחקר, לצורך פיתוח ומסחור מועמדי התרופות שלה. שיתופי פעולה אלה כוללים לעיתים קרובות תשלומים מראש, תשלומי אבני דרך כאשר המוצרים מתקדמים בניסויים קליניים, ותמלוגים על מכירות עתידיות. נוסף על כך, סרפטה עשויה לקבל מימון ממענקים ומיוזמות מחקר שמטרתם קידום הצנרת הטיפולית שלה, אשר תורם למודל ההכנסות הכולל שלה.
סרפטה תרפיוטיקס מייצרת הכנסות בעיקר ממסחור התרופות המאושרות שלה, כגון אטפלירסן, אשר מספק זרם הכנסות ישיר ממכירות. בנוסף, החברה מתקשרת לשיתופי פעולה וקולבורציות עם חברות תרופות אחרות ומוסדות מחקר, לצורך פיתוח ומסחור מועמדי התרופות שלה. שיתופי פעולה אלה כוללים לעיתים קרובות תשלומים מראש, תשלומי אבני ד...
טכנולוגיית מסירהמסירה המבוססת על אינטגרינים השיגה חשיפה גבוהה יותר בשריר והתאימה או עלתה על השיפורים במדדי הביומרקרים של מתחרים, תוך שמירה על פרופיל בטיחות נוח, מה שמרמז על פוטנציאל להשפעה קלינית מובחנת.
בטיחות ופעילות ביומרקרים בשלבים מוקדמיםמועמדי siRNA בשלבים מוקדמים הציגו פרופיל בטיחות חזק ללא רעילויות מגבילות מינון, לצד הפחתות משמעותיות בפעילות גנים הקשורים למחלה, המצביעות על פוטנציאל לערך תוספתי אם התוצאות יתמידו במחקרים מאוחרים יותר.
קריאות צפויות מצבר הפיתוחקריאות מתוכננות לתוכניות FSHD ו-DM1 מייצגות פוטנציאל עלייה ברור, שיכול לשפר באופן מהותי את סנטימנט המשקיעים אם הנתונים הראשוניים יציגו יעילות וסבילות.
סנטימנט דובי
סיכון רגולטורי וסיכון בטיחות ברמת הקבוצהעיכובים בניסויים קליניים הקשורים לבטיחות בתוכניות מתחרות, וציפיות רגולטוריות שאינן מוגדרות לגבי השבת שימושים מסוימים בתווית, מעלים את הסיכון הרגולטורי ברמת קו המוצרים ועלולים להגביל את הנגישות לשוק.
ביצועים מסחריים ונראות ההכנסותירידות רציפות בהכנסות ודחיית טיפולים, שהקטינו את ההכנסות המדווחות, מדגישות ביקוש מוחלש ויוצרות אי־ודאות לגבי יכולת ההתאוששות בהכנסות להישאר יציבה.
גודל הניסוי וביטחון סטטיסטייתכן שהקוהורט הקטן במחקר ENDEAVOR אינו מספק עוצמה סטטיסטית מספקת כדי להציג ראיות ברמת ביטחון גבוהה הנדרשות לתמיכה בשינויי התווייה עבור מטופלים שאינם אמבולטוריים.
טכנולוגיית מסירהמסירה המבוססת על אינטגרינים השיגה חשיפה גבוהה יותר בשריר והתאימה או עלתה על השיפורים במדדי הביומרקרים של מתחרים, תוך שמירה על פרופיל בטיחות נוח, מה שמרמז על פוטנציאל להשפעה קלינית מובחנת.
חדשות סרפטה תרפיוטיקס
מסחר על טראמפ: ארה"ב מתכננת צו אבטחת בינה מלאכותית בלי מבחני מודל מחייבים
התעדכנו על הענפים והמניות המרכזיים שהושפעו, או שהיה צפוי שיושפעו, מהתגובות, הפעולות והמדיניות של הנשיא Trump Media & Technology Group בסיכום היומי הזה שהוכן על ידי The Fly. מלחמה עם איראן: סוכנות הידיעות הרשמית של איראן, IRNA, דיווחה ביום ראשון שהמדינה העבירה את תגובתה לטיוטת ההסכם האמריקאית האחרונה לסיום המלחמה,
דיווח: טראמפ אישר תוכנית לפיטורי ראש ה-FDA מרטי מקארי, לפי CBS
הנשיא Trump Media & Technology Group אישר תוכנית לפיטורי נציב מנהל המזון והתרופות (FDA) מרטי מקארי, כך מדווחים קריסטין בראון ואד או'קיף מ-CBS News, בהתבסס על שני מקורות. מועד הפיטורים האפשרי שלו עדיין אינו ידוע, מוסיפה CBS. דיווחים דומים על פיטורי מקארי הופיעו ביום שישי. מניות ביוטק שעלולות להיות מושפעות
הנשיא Trump Media & Technology Group אישר תכנית לפטר את נציב מינהל המזון והתרופות (FDA) מרטי מקארי, בעקבות תקופה סוערת עבור הרגולטור, שכללה עימותים סביב סיגריות אלקטרוניות (vaping), הפלות ומדיניות תרופות, מדווחת ליז אסלי וייט מוול סטריט ג'ורנל, על בסיס מקורות שמכירים את הנושא. לפי הכתבה, מנהיגים בכירים אחרים בממשל
סרפטה מדווחת על רווח למניה מתואם ברבעון הראשון של 3.16 דולר לעומת (3.42) דולר בשנה שעברה
מדווחת על הכנסות רבעון ראשון של 730.8 מיליון דולר, תחזיות הקונצנזוס עמדו על 475.01 מיליון דולר. “נכנסנו ל-2026 עם סדר עדיפויות ברור – לייצב את העסק, להחזיר את הצמיחה, לשמור על חוסן פיננסי, ולקדם צבר מוצרים שלדעתנו יכול להגדיר את העידן הבא של סרפטה (SRPT). ברבעון הראשון, התקדמנו בצורה משמעותית
שווקים פרטיים: Cursor במו"מ על גיוס 2 מיליארד דולר, Blue Energy מגייסת 380 מיליון דולר
סטארט-אפ ה-AI לקוד Cursor מתקרב לגיוס ענק, בעוד ש-Blue Energy הבטיחה הון חדש לדחיפת פרויקטי הגרעין המודולרי המוכן מראש שלה. חדשות השבוע מחברות פרטיות: Cursor, סטארט-אפ מוביל ב-AI לתכנות, נמצא במגעים מתקדמים עם משקיעים לגיוס של כ-2 מיליארד דולר בסבב מימון לפי שווי של יותר מ-50 מיליארד דולר, לא כולל
החלטת רוש עלולה לפגוע בסרפטה בארה"ב, אומר H.C. Wainwright
האנליסט מ-Mitchell Kapoor מ-H.C. Wainwright ממשיך בהמלצת מכירה על סרפטה תרפיוטיקס (SRPT) עם מחיר יעד של 5 דולר, ואומר שהמחקר החדש של רוש (RHHBY) – ניסוי פאזה 3 מבוקר פלצבו – מעלה את הסיכון ש-Elevidys תיכשל שוב במבחן היעילות North Star Ambulatory Assessment (NSAA). מחקר EMBARK כבר נכשל בהצגת מובהקות
על פי בלומברג: המטי מועמד לתפקיד הבכיר ביותר בפיקוח על חיסונים וטיפולי גן
חומן המטי, רופא עיניים, מנהל בתחום הביוטכנולוגיה ואורח קבוע ברשת פוקס ניוז, הוא מועמד לתפקיד הבא של מנהל מרכז להערכת ולמחקר ביולוגיים (Center for Biologics Evaluation and Research), הרגולטור הבכיר ביותר על חיסונים וטיפולי גן בארה"ב, כך לפי רייצ'ל קורס ג'אנג מבלומברג, שציטטה גורמים בכירים בממשל. לדברי הגורמים, נציב ה-FDA
RBC Capital העלו את מחיר היעד של הפירמה על מניית Sarepta (SRPT) ל-19 דולר מ-18 דולר, וממשיכים להעניק למניה דירוג החזקה בסקטור (Sector Hold)
דירוג החזקה בסקטור משמעו ש-RBC Capital מצפים שהמניה תבצע ביצועים מתאימים למניה הממוצעת באותו סקטור. . RBC Capital ביצעו את השינוי כחלק מסקירת מחקר רחבה יותר, שהיא תחזית לתוצאות הרבעון
מחיר היעד של סרפטה הועלה ל-19 דולר מ-18 דולר על ידי RBC Capital
RBC Capital העלתה את מחיר היעד של הפירמה עבור סרפטה תרפיוטיקס (SRPT) ל-19 דולר מ-18 דולר, ושומרת על דירוג Sector תשואת שוק למניה, כחלק מסקירת מחקר רחבה יותר של הפירמה לקראת תוצאות הרבעון הראשון במגזר הביוטק. רוחות נגד עונתיות סביב פער בין מחיר גולמי לנטו, עדכוני החזרים ביטוחיים ומספר קטן
Citi מחיר היעד על Sarepta הועלה ל-13 דולר מ-9 דולר
. יגאל נוכמוביץ’, Citi אנליסט, העלה את מחיר היעד של הפירמה על Sarepta (SRPT) ל-13 דולר מ-9 דולר וממשיך להמליץ על דירוג מכירה למניה. . הפירמה מציינת שנתוני הביניים ה”חיוביים”