רוש אומרת שניסוי Sefaxersen הראה ירידה משמעותית בחלבון בשתן

רוש אומרת שניסוי Sefaxersen הראה ירידה משמעותית בחלבון בשתן

דה פליי (TheFly)23 באוקטובר 2026

השותפה של איוניס פארמסוטיקלס (IONS), רוש (RHHBY), הודיעה על נתונים שהוצגו במצגת בעל פה מאוחרת מתוך מחקר Phase 3 המתמשך IMAgINATION במבוגרים עם נפרופתיית IgA ראשונית, שמקבלים טיפול סטנדרטי מיטבי. הנתונים הראו כי התרופה הניסיונית sefaxersen השיגה ירידה מובהקת סטטיסטית ובעלת משמעות קלינית של 43.1% בחלבון בשתן, לעומת פלצבו לאחר 37 שבועות, כפי שנמדד באמצעות יחס חלבון-לקריאטינין בשתן ל-24 שעות. חלבון בשתן הוא מדד מרכזי לנזק כלייתי, וירידה ב-UPCR קשורה באופן חזק לשימור תפקוד הכליות לטווח ארוך. התוצאות, שהוצגו גם בכנס Kidney Week 2026 של האגודה האמריקאית לנפרולוגיה, הראו גם כי בקרב מטופלים עם המטוריה בתחילת המחקר, שיעור גבוה יותר של מטופלים השיג היעלמות המטוריה בשבוע 37 עם sefaxersen לעומת פלצבו. “הנתונים האלה תומכים באמונה שלנו ש-sefaxersen ממוצבת באופן ייחודי לטיפול בנפרופתיית IgA, עם ירידה משמעותית ובעלת משמעות קלינית בחלבון בשתן, ועם פוטנציאל לסייע בהפחתת הצורך בדיאליזה ארוכת טווח או בהשתלת כליה,” אמר ברט פ. מוניה, דוקטור, מנכ’’ל איוניס פארמסוטיקלס. “Sefaxersen היא דוגמה חזקה להשפעה הרחבה של המדע החדשני של איוניס, ועל בסיס התוצאות האלה אנחנו מאמינים שיש לה פוטנציאל להיות אפשרות טיפול חדשה וחשובה עבור אנשים שחיים עם נפרופתיית IgA.” השפעת הטיפול בכל תתי-הקבוצות שהוגדרו מראש הייתה עקבית עם הירידות בעלות המשמעות הקלינית בחלבון בשתן שהוצגו בתוצאות של נקודת הסיום הראשית. Sefaxersen נסבלה היטב, עם פרופיל בטיחות שתאם למחקר Phase 2 שדווח בעבר, וללא אותות בטיחות חדשים.