סיתוקינטיקס מודיעה על נתונים נוספים מניסוי ACACIA-HCM בכנס HFSA

סיתוקינטיקס מודיעה על נתונים נוספים מניסוי ACACIA-HCM בכנס HFSA

דה פליי (TheFly)12 באוקטובר 2026

סיתוקינטיקס (CYTK) הודיעה כי נתונים נוספים מ-ACACIA-HCM הוצגו בכנס המדעי השנתי של Heart Failure Society of America, או HFSA, בפיניקס, אריזונה. נתונים מניתוח שנקבע מראש של ביצועי מאמץ מקיפים מתוך ACACIA-HCM הוצגו במצגת של ניסוי קליני מתפרץ. הניתוח הזה בחן את ההשפעה של aficamten על כמה פרמטרים של מאמץ באמצעות ציון Boston Exercise Aggregate Physiologic Response Score לשנת 2026, או BEAP-RS. הציון כולל תוצאות מחמישה תחומים נפרדים, החל ממאמץ תת-מרבי ועד להתאוששות, ומייצר מדד משולב של ביצועי מאמץ כלליים. לאחר 36 שבועות, הטיפול ב-aficamten שיפר באופן מובהק את BEAP-RS לעומת פלצבו, עם שיפורים במדדי מאמץ והתאוששות נפרדים בכל חמשת התחומים. השיפור ב-BEAP-RS היה במתאם מובהק עם שיפור במצב הבריאותי שנמדד גם באמצעות Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score, או KCCQ-CSS, וגם באמצעות הדרגה התפקודית של New York Heart Association, או NYHA, וכן עם הסמן הביולוגי הלבבי NT-proBNP. הניתוח הזה מספק הבנה רחבה יותר של ההשפעה הכוללת של aficamten על כושר המאמץ בחולים עם HCM לא חסימתי. נתונים מניתוח מגיבים של ACACIA-HCM, שבחן את היעילות הכוללת של aficamten בחולים עם nHCM תסמיני, הוצגו גם הם במצגת של ניסוי קליני מתפרץ. התוצאות פורסמו ב-Circulation באוגוסט. הניתוח בחן שיפורים קליניים בחמישה תחומים מרכזיים. לאחר 36 שבועות, שיעור גבוה יותר של חולים שטופלו ב-aficamten הראה תגובה בעלת משמעות קלינית לעומת פלצבו בכל חמשת התחומים, עם שיפורים מובהקים סטטיסטית בארבעה תחומים: הקלה בתסמינים מגבילים, ירידה במדד נפח העלייה השמאלית, או LAVI, עלייה במהירות e’ של המחיצה וירידה של 50% או יותר ב-NT-proBNP. עלייה ב-peak VO2 של לפחות 0.5 mL/kg/min נצפתה ב-45% מהחולים שקיבלו aficamten לעומת 37% בקבוצת הפלצבו. בסך הכול, 53% מהחולים שקיבלו aficamten הראו תגובה קלינית בשלושה תחומים או יותר, לעומת 13% בלבד מהחולים שקיבלו פלצבו. הנתונים האלה מציבים את התוצאות הראשיות בהקשר קליני ומדגישים את ההזדמנות להשפיע על כמה היבטים של נטל המחלה באמצעות טיפול בפתוביולוגיה הבסיסית בחולים החיים עם nHCM תסמיני. הוצגו גם נתונים שקשורים לטיטרציית המינון ולפרופיל הבטיחות של aficamten ב-ACACIA-HCM. בסוף תקופת הטיטרציה, 80.7% מהחולים היו במינון של 15 או 20 מ"ג. טיטרציית המינון הובילה לשינויים צפויים ותלויי מינון בריכוז aficamten בפלזמה ולירידות במקטע הפליטה של החדר השמאלי, או LVEF, שלאחר מכן נותר יציב משבוע 8 ועד שבוע 36. LVEF נמוך מ-50% הופיע אצל 27 חולים שנטלו aficamten ואצל שני חולים שקיבלו פלצבו. מאפייני החולים היחידים שהיו קשורים ל-LVEF נמוך מ-50% היו LVEF בסיסי נמוך יותר ופרפור פרוזדורים קבוע. כפי שדווח בעבר, שני משתתפים שקיבלו aficamten חוו אירוע חריג חמור, או SAE, של אי ספיקת לב שהיה קשור ל-LVEF נמוך מ-50%. עשרה חולים נוספים שקיבלו aficamten חוו SAE של אי ספיקת לב שלא היה קשור ל-LVEF נמוך מ-50%, ובסך הכול 12 חולים לעומת שלושה חולים בקבוצת הפלצבו. כל אירועי אי ספיקת הלב בחולים שטופלו ב-aficamten התרחשו במהלך טיטרציית המינון או לפני שבוע 12, לעיתים קרובות לאחר אירוע מעורר כמו פרפור פרוזדורים מהיר או זיהום, והגיבו לטיפול רפואי מקובל כמו משתנים. בסך הכול, הנתונים האלה מצביעים על כך שב-ACACIA-HCM, טיטרציית aficamten למינון המרבי הנסבל על בסיס LVEF בלבד הייתה בדרך כלל נסבלת היטב אצל הרוב הגדול של החולים עם nHCM.