רוקט פארמה מדגישה ניסוי שלב 2 של RP-A501 המותאם ל-FDA

רוקט פארמה מדגישה ניסוי שלב 2 של RP-A501 המותאם ל-FDA

דה פליי (TheFly)7 באוקטובר 2026

רוקט פארמה (RCKT) הדגישה ממצאים מרכזיים ואבני דרך בפיתוח שהוצגו במהלך וובינר המשקיעים שלה בנושא מחלת דנון, שנערך ב-6 באוקטובר. העדכון הציג מסלול מוגדר להשלמת ניסוי שלב 2 המכריע, המותאם ל-FDA, הדגיש פעילות ביולוגית מתמשכת במעקב ארוך טווח של שלב 1, ודיווח על תצפיות בטיחות ראשוניות מעודדות בשלושת המטופלים הראשונים שטופלו במסגרת הפרוטוקול המתוקן. עיקרי הדברים כללו: ניסוי שלב 2 מכריע: אוכלוסיית היעילות המרכזית, המותאמת ל-FDA, כוללת 12 מטופלים גברים שמקבלים RP-A501 בדרגה מסחרית ובמינון המכויל מחדש. שלושת המטופלים הראשונים שטופלו במסגרת הפרוטוקול המתוקן נכללים באוכלוסייה זו. הצלחת הניסוי מחייבת שלפחות שבעה מטופלים יעמדו בשני קריטריוני התגובה לאחר 12 חודשים: ביטוי של חלבון LAMP2 בשריר הלב ברמה של לפחות Grade 1, והפחתה של לפחות 10% במדד מסת החדר השמאלי לעומת נקודת הבסיס. נקודות סיום משותפות ראשיות אלה נועדו לתמוך במסלול אפשרי לאישור מואץ. פרוטוקול מתוקן: שלושת המטופלים הראשונים שטופלו במינון המכויל מחדש השלימו את תקופת התצפית הראשונית שנקבעה בפרוטוקול, ללא עדות קלינית או מעבדתית למיקרואנגיופתיה תרומבוטית או לתסמונת דליפת נימים, כפי שדווח במהלך הוובינר. המעקב נמשך, ותצפיות ראשוניות אלה עדיין ראשוניות. תוצאות שלב 1: לאחר כ-12 חודשים, כל ששת המטופלים בניתוח המרכזי של שלב 1 הראו ביטוי של חלבון LAMP2 בשריר הלב והפחתה של לפחות 10% במדד מסת החדר השמאלי. במעקב של כשלוש עד שבע שנים, מדד מסת החדר השמאלי היה נמוך מנקודת הבסיס אצל חמישה מתוך שישה מטופלים, עם הפחתה של לפחות 10% אצל ארבעה מטופלים. כל ששת המטופלים הראו גם ירידה מתמשכת בסמנים ביולוגיים לבביים ושיפור באיכות החיים. תוצאות שלב 2 במינון המקורי: שלושה מתוך ארבעה מטופלים עם הערכות יעילות לאורך זמן השיגו הפחתה של לפחות 10% במדד מסת החדר השמאלי. ממצאי הבטיחות מהמחקר במינון המקורי, כולל מיקרואנגיופתיה תרומבוטית ותופעת לוואי חמורה קטלנית, הובילו לקביעת המינון המכויל מחדש, לעדכון משטר האימונומודולציה ולחיזוק ניטור הבטיחות שכעת מיושמים. אוכלוסיית המטופלים: ניתוחים גנטיים וקליניים הובילו יחד להערכת מודל של אוכלוסיית מחלת דנון בארה"ב בהיקף של כ-10,000-11,000 חולים, כולל 4,000 גברים. המיקוד הראשוני של רוקט פארמה הוא גברים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית תסמינית. אבני דרך צפויות: רוקט פארמה מצפה להשלים את מתן המינון בניסוי המכריע עד אמצע 2027, עם תוצאות ראשוניות צפויות באמצע 2028.