אישור רגולטורי ומימוש שוברי העדפת בחינההאישור הרגולטורי של Kresladi בשילוב עם מכירת שובר העדפת בחינה (priority review voucher) הנלווה סיפקו הון מהותי שאינו מדלל, והאריכו באופן משמעותי את מסלול המימון של רוקט פארמה לקידום תוכניות הטיפול הגנטי הקרדיאלי.
פיתוח קליני וחידוש מתן מינוןחידוש מתן המינון במחקר המכריע למחלת דנון, תחת מינון מכויל מחדש ומשטר אימונומודולטורי מותאם, משמר את התקדמות תוכנית הדגל במסלול ברור להשלמת המחקר ולהמשך מעורבות רגולטורית.
הוכחת היתכנות קלינית מוקדמתנתונים ראשוניים בבני אדם מתוכנית לטיפול גני לבבי הראו שיקום של מבני מפתח בתאי לב והפחתה בהפרעות קצב לב לא סדירות, ומספקים הוכחת היתכנות ראשונית שעשויה לאמת את כלל צבר המוצרים אם תשוחזר.