ארוהד פארמסוטיקלס מודיעה על תוצאות ביניים ממחקר שלב 1/2a המתמשך של ARO-MAPT

ארוהד פארמסוטיקלס מודיעה על תוצאות ביניים ממחקר שלב 1/2a המתמשך של ARO-MAPT

דה פליי (TheFly)14 באוקטובר 2026

ארוהד פארמסוטיקלס (ARWR) הודיעה על תוצאות ביניים ממחקר שלב 1/2a המתמשך של ARO-MAPT, הטיפול הניסיוני של החברה המבוסס על הפרעת RNA, או RNAi, שמפותח כטיפול פוטנציאלי למחלת אלצהיימר ולטאופתיות נוספות. תוצאות אלה מהוות את האימות הקליני המוצלח הראשון לפלטפורמה שמעבירה siRNA דרך מחסום הדם-מוח ומשיגה דיכוי משמעותי של גן המטרה במוח. בקרב מתנדבים בריאים, מתן תת-עורי של ARO-MAPT השיג ירידות עמוקות ומתמשכות ברמות הטאו הכולל בנוזל השדרה, CSF, עם ירידה ממוצעת של עד 73% ביום 105 וירידה מרבית של 85%. תוצאות ביניים במתנדבים בריאים: טאו כולל ב-CSF: ARO-MAPT שניתן במינון של 2.1 מ"ג/ק"ג ו-6.4 מ"ג/ק"ג בימים 1, 8 ו-15 השיג ירידות ממוצעות של 40% ו-69%, בהתאמה, ביום 105. ARO-MAPT שניתן במינון של 12.8 מ"ג/ק"ג בימים 1 ו-15 השיג ירידה ממוצעת של 73% ביום 105, עם ירידה מרבית של 85%; עמידות ההשפעה: יום 105 מייצג 90 ימים לאחר המנה האחרונה, כשהירידה המתמשכת בטאו הכולל ב-CSF תומכת בפוטנציאל למתן מינון אחת לשלושה חודשים או בתדירות נמוכה יותר.