פרסיז'ן ביוסיינסז נותנת מינון ראשון למטופל הראשון בניסוי הקליני Phase 1/2 FUNCTION-DMD

פרסיז'ן ביוסיינסז נותנת מינון ראשון למטופל הראשון בניסוי הקליני Phase 1/2 FUNCTION-DMD

דה פליי (TheFly)24 באוגוסט 2026

פרסיז'ן ביוסיינסז (DTIL) הודיעה על מתן המינון הראשון למטופל הראשון באוגוסט במסגרת הניסוי הקליני Phase 1/2 FUNCTION-DMD, שבוחן את PBGENE-DMD לטיפול בדושן ניוון שרירים, או DMD. PBGENE-DMD היא תוכנית עריכת הגנים in vivo בבעלות מלאה של פרסיז'ן ביוסיינסז, שנועדה לשפר את התפקוד לאורך זמן. הגישה החדשה הזו, שמטרתה לשחזר דיסטרופין כמעט באורך מלא, מתאימה לעד 60% מחולי DMD עם מוטציות באזור מפתח שבו יש ריכוז גבוה של מוטציות. באמצעות שימוש בשני נוקלאזי ARCUS משלימים בתוך AAV יחיד, ‏PBGENE-DMD מסירה את אקסונים 45-55 של גן הדיסטרופין, במטרה לשחזר חלבון דיסטרופין תפקודי כמעט באורך מלא, שדומה יותר לדיסטרופין טבעי לעומת גישות סינתטיות של מיקרודיסטרופין מקוצר. המחקר מגייס כעת חולי DMD ניידים בגילאי 2 עד 7 עם מוטציות בין אקסונים 45 ל-55, שמייצגים עד 60% מהבנים החיים עם DMD, במספר אתרי ניסוי קליני בארה"ב. המחקר מגייס מטופלים באופן פעיל במרכזי טיפול ייעודיים לדושן, ונתוני בטיחות ראשוניים צפויים עד סוף 2026.