שחזור חלבון ב-DMDהתוכנית למחלת דושן שואפת לייצר דיסטרופין באורך כמעט מלא בתאי שריר, מה שעשוי לספק תועלת תפקודית עמידה יותר בהשוואה לגישות קיימות שמייצרות חלבונים קצרים יותר.
פינוי המאגר הוויראלי של HBVהטיפול בעריכת גנים הוביל לירידות משמעותיות במאגר הגנטי הוויראלי של הפטיטיס B, כאשר מדדי ה-cccDNA ירדו ו-RNA פרה-גנומי הפך לבלתי ניתן לזיהוי בחולים שניתן היה להעריך, דבר התומך בפוטנציאל להשפעה אנטי-ויראלית ממושכת.
התקדמות קלינית ומימוןאישור IND רגולטורי, הפעלת אתרים קליניים, עלייה ברישום מטופלים ומשאבי המזומנים שדווחו תומכים בהמשך מתן המינון והפיתוח במספר תוכניות טיפוליות.