וורטקס פארמסוטיקלס תציג נתונים על Alyftrek ב-NACFC

וורטקס פארמסוטיקלס תציג נתונים על Alyftrek ב-NACFC

דה פליי (TheFly)9 באוקטובר 2026

וורטקס פארמסוטיקלס (VRTX) הודיעה על נתוני ביניים חדשים ממחקר ההמשך הפתוח ALYFTREK בילדים בני 2 עד 5, שהדגישו התאוששות בתפקוד הלבלב האקסוקריני אצל חלק מהילדים בקבוצת הגיל הזו, מה שאפשר לילדים אלה להפסיק טיפול חלופי באנזימי לבלב. אי-ספיקה אקסוקרינית של הלבלב בילדים עם סיסטיק פיברוזיס נחשבה בעבר לבלתי הפיכה. הנתונים הללו הוצגו בכנס צפון אמריקה לסיסטיק פיברוזיס. הנתונים החדשים הוצגו כפוסטר מאוחר ב-NACFC, וכוללים נתוני ביניים מ-48 ילדים שנרשמו לתת-מחקר הפסקת PERT, VX22-121-106 (מחקר 106) קוהורט 2, מחקר המשך פתוח ומתמשך של vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor בילדים בני 2 עד 5. הנתונים מראים שהתערבות מוקדמת עם vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor משפיעה באופן חיובי על אי-ספיקה אקסוקרינית של הלבלב ויכולה לסייע בהשגת עצמאות מ-PERT. EPI היא אחד הביטויים המוקדמים והחמורים ביותר של CF, ומופיעה בכ-90% מהילדים במהלך שנת החיים הראשונה, דורשת טיפול לכל החיים, ותורמת לתחלואה נלווית חמורה בהמשך. באופן ספציפי, נתוני ניתוח הביניים שבוצע לאחר שהילדים קיבלו לפחות 48 שבועות של טיפול ב-vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor הראו: שיפור משמעותי ברמות fecal elastase-1, שמצביע על שיקום תפקוד הלבלב: ממוצע FE-1, מדד מבוסס היטב לתפקוד אקסוקריני של הלבלב, עמד על 239.7 undefined/g, מה שמייצג עלייה ממוצעת של 110.2 מיקרוגרם/גרם לעומת נקודת הבסיס, כאשר כמעט מחצית מהילדים (48.6%) הגיעו לסף של תפקוד לבלבי מספק של 200 מיקרוגרם/גרם ומעלה. מתוך 48 הילדים שהיו זכאים לתת-מחקר הפסקת PERT, 18 (37.5%) הפסיקו בהצלחה את PERT למשך ממוצע של 8.6 שבועות (טווח: 1.9 עד 17.6 שבועות) בזמן ניתוח נתוני הביניים. בנוסף, 7 משתתפים הפסיקו את PERT לפני הזכאות לתת-המחקר. בכלל הקוהורט שנרשם, שכלל 66 ילדים, 50% לא היו על PERT במועד חיתוך הנתונים. היכולת להפסיק PERT מרמזת על היפוך של כשל קודם באיבר הלבלב האקסוקריני אצל אותם משתתפים. וורטקס פארמסוטיקלס הציגה גם את התקצירים הבאים על ראיות קליניות ומעולם האמיתי לגבי מודולטורים של CFTR, כמפורט להלן. התקצירים הללו פורסמו ב-Journal of Cystic Fibrosis: “יתרונות ארוכי טווח של VNZ/TEZ/D-IVA בהפחתת שימוש באנטיביוטיקה תוך-ורידית באנשים עם CF בני 12 ומעלה: ניתוחי פוסט-הוק של ניתוח המשך פתוח ל-96 שבועות”; “מחקר היסטוריה טבעית של תפקוד לבלב אקסוקריני בתינוקות עם סיסטיק פיברוזיס מתחת לגיל 12 חודשים”; “עומס הטיפול והעלות של PERT לאורך החיים בקרב אנשים עם סיסטיק פיברוזיס.”