קזיה תרפיוטיקס מודיעה על מתן המנה הראשונה למטופל הראשון במחקר PNOC035

קזיה תרפיוטיקס מודיעה על מתן המנה הראשונה למטופל הראשון במחקר PNOC035

דה פליי (TheFly)9 בספטמבר 2026

קזיה תרפיוטיקס (KZIA) הודיעה כי המטופל הראשון קיבל טיפול בזרוע A של PNOC035, מחקר פלטפורמה בשלב 2 שבוחן את paxalisib בשילוב עם gemcitabine עבור מטופלים בגילאי 1 עד 39 עם גידול אטיפי טרטואידי/רבדואידי חוזר או מתקדם, או AT/RT. AT/RT מוכר באופן נרחב כאחת הצורות האגרסיביות ביותר של סרטן מוח בילדים. PNOC035 מתבצע על ידי קונסורציום האונקולוגיה הנוירולוגית לילדים, או PNOC, כמחקר פלטפורמה רב-מרכזי בתווית פתוחה. בזרוע A, המטופלים מקבלים paxalisib פומי פעם ביום, בשילוב עם gemcitabine תוך-ורידי בימים 1, 8 ו-15 של כל מחזור טיפול בן 28 ימים. השילוב הגדיל את ההישרדות החציונית כמעט פי ארבעה במודל פרה-קליני אורתוטופי של AT/RT, והראה פעילות אנטי-גידולית משלימה בכמה קווי תאים של AT/RT. ממצאים פרה-קליניים אלה סיפקו את הבסיס להתקדמות למחקר הקליני הרב-מרכזי PNOC035, שבוחן את paxalisib יחד עם gemcitabine בילדים ובצעירים עם AT/RT חוזר או מתקדם. הממצאים האלה, שהוצגו בעבר בכנסים ISPNO, AACR ו-Neuro-Oncology, סיפקו את הבסיס המדעי ל-PNOC035 ומרחיבים את הפיתוח של paxalisib באונקולוגיה נוירולוגית בילדים מעבר ל-diffuse midline glioma, לתחום נוסף שבו יש צורך משמעותי שלא נענה. ל-paxalisib הוענקו על ידי ה-FDA גם מעמד של תרופת יתום וגם מעמד של מחלת ילדים נדירה עבור AT/RT.