טי ג'י תרפיוטיקס מודיעה על נתוני שלב 1 להערכת azer-cel בטרשת נפוצה

טי ג'י תרפיוטיקס מודיעה על נתוני שלב 1 להערכת azer-cel בטרשת נפוצה

דה פליי (TheFly)23 באוקטובר 2026

טי ג'י תרפיוטיקס (TGTX) הודיעה על תוצאות ראשוניות ממחקר שלב 1 של החברה, שבחן את azercabtagene zapreleucel, טיפול ניסיוני אלוגנאִי בתאי T עם קולטן כימרי המכוון ל-CD19, בחולים עם טרשת נפוצה מתקדמת. הנתונים מייצגים את ההערכה הקלינית המדווחת הראשונה של טיפול CAR T אלוגנאִי המכוון ל-CD19 בטרשת נפוצה מתקדמת, והם הוצגו במושב בעל פה של עדכונים מאוחרים ב-MSToronto2026, המפגש המשותף העשירי של הוועדות האמריקאיות והאירופיות לטיפול ולמחקר בטרשת נפוצה, שמתקיים בין 21 ל-23 באוקטובר 2026 בטורונטו, קנדה. מצגת בעל פה של עדכון מאוחר: ההערכה הקלינית הראשונה של טיפול CAR T אלוגנאִי המכוון ל-CD19 בטרשת נפוצה מתקדמת: תוצאות ראשוניות ממחקר שלב 1 TG-Azercel-101. המצגת כוללת נתונים מ-26 משתתפים עם טרשת נפוצה מתקדמת שטופלו בשש רמות מינון של azer-cel, בטווח של 30 מיליון עד 500 מיליון תאי CAR T, לאחר דלדול לימפוציטים באמצעות bendamustine. כל המשתתפים חוו התקדמות של המחלה שאינה תלויה בפעילות של התקפים במהלך 12 החודשים שקדמו לכך, למרות טיפול משנה מהלך מחלה בעל יעילות גבוהה, וכולם קיבלו בעבר טיפול נוגד CD20. ציון ה-EDSS החציוני בתחילת המחקר היה 6.0, דבר המשקף מוגבלות משמעותית, כאשר החולים בדרך כלל נזקקו לעזרה כדי ללכת גם למרחקים קצרים יחסית. נכון למועד חיתוך הנתונים ב-3 בספטמבר 2026, החציון של תקופת המעקב עמד על 4.9 חודשים, בטווח של 0.1 עד 15.0 חודשים. עיקרי המצגת: azer-cel הציג פרופיל בטיחות ראשוני מעודד ב-26 משתתפים, ללא רעילויות מגבילות מינון וללא רעילויות חמורות הקשורות ל-CAR T בכל רמות המינון, כולל ללא תסמונת שחרור ציטוקינים בדרגה 3 ומעלה, ללא תסמונת נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור של מערכת החיסון בדרגה 2 ומעלה, ללא מחלת שתל נגד מאכסן, ללא תסמונת המופגוציטית הקשורה לתאי אפקטור של מערכת החיסון, וללא זיהומים בדרגה 3 ומעלה. למרות התקדמות מתועדת לפני ההצטרפות למחקר, ציוני EDSS היו יציבים או השתפרו ב-89% מהמשתתפים שניתן היה להעריך ביום 90, וב-88% ביום 180. שלושה משתתפים השיגו שיפור של לפחות 2.0 נקודות ב-EDSS ביום 90, כולל אחד עם שיפור של 4.0 נקודות. ביום 90, רוב המשתתפים שניתן היה להעריך הראו יציבות או שיפור בביצועי הליכה, בתפקוד הגפיים העליונות ובמהירות העיבוד הקוגניטיבי, ולא נצפו נגעי T1 עם האדרת גדוליניום או נגעי T2 חדשים או מוגדלים באף אחד מ-22 המשתתפים שניתן היה להעריך ב-MRI. ספירת תאי B בדם ההיקפי ירדה לפחות מ-10 תאים למיקרוליטר ב-96% מהמשתתפים, ודגימות נוזל מוחי-שדרתי מ-21 משתתפים הראו ירידה חציונית של 52.3% באירועי תאי B חיוביים ל-CD19 ביום 10. התאוששות של תאי B נצפתה כבר ביום 42, והעדיפה אוכלוסיות מעבר ואוכלוסיות נאיביות. ממצאים ראשוניים אלה מגיעים ממחקר שלב 1 מתמשך, בתווית פתוחה, והם מוגבלים בשל מספר המשתתפים הקטן ותקופת המעקב הקצרה. העלאת המינון והמעקב לטווח ארוך יותר נמשכים.