אלוקס פארמסוטיקלס משלימה את תכנון מחקר Phase 2 מסוג EXPRESS

אלוקס פארמסוטיקלס משלימה את תכנון מחקר Phase 2 מסוג EXPRESS

דה פליי (TheFly)20 באוקטובר 2026

אלוקס פארמסוטיקלס (ELOX) הודיעה על השלמת התכנון הסופי של מחקר Phase 2 הגלובלי שלה, EXPRESS, במחלת כליות פוליציסטית אוטוזומלית דומיננטית עם מוטציות nonsense. לאחר אינטראקציות משמעותיות בין הרשויות הרגולטוריות לבין מובילי דעה מרכזיים, אלוקס פארמסוטיקלס השלימה כעת את התכנון של הניסוי הקליני הגלובלי המתוכנן שלה ב-ADPKD. EXPRESS, ניסוי קליני גלובלי בשלב 2, מתוכנן לגייס 60 מבוגרים עם מוטציות nonsense מאושרות גנטית ב-PKD1 או PKD2, שיחולקו באקראי ביחס של 1:1 לקבלת exaluren או פלצבו במשך 52 שבועות. יעד היעילות הראשי הוא הקצב השנתי של השינוי בנפח הכליה הכולל, מותאם לגובה, כפי שיימדד ב-MRI בנקודת ההתחלה ובשבועות 28, 36 ו-52. התכנון נועד לאפיין טוב יותר את השפעות הטיפול לאורך זמן ולייצר נתונים על תפקוד כלייתי ובטיחות לאורך שנה מלאה. מתן המנה הראשונה למטופל הראשון צפוי ברבעון השלישי של 2027, ותוצאות ראשוניות לאחר 52 שבועות צפויות במחצית הראשונה של 2029. במשוב כתוב לפני IND, ה-FDA ציין כי השפעת טיפול משמעותית ומתמשכת על Total Kidney Volume המותאם לגובה, יחד עם נתוני eGFR ובטיחות תומכים, עשויה לשמש בסיס פוטנציאלי למעמד Breakthrough Therapy Designation. בנפרד, ה-FDA מזהה שינוי ב-htTKV כיעד חלופי פוטנציאלי לאישור מואץ ב-ADPKD. כל מסלול מואץ או מעמד פוטנציאלי יהיו תלויים בתוצאות הקליניות ובדיונים נוספים עם ה-FDA. בנוסף, exaluren קיבלה כעת מעמד של תרופת יתום ל-ADPKD בארצות הברית, בנוסף למעמד תרופת היתום שהוכרז בעבר באירופה. נתונים פרה-קליניים שעברו ביקורת עמיתים מראים כי exaluren משחזרת polycystin-1 באורך מלא בתאים הנושאים מוטציות nonsense ב-PKD1 וב-PKD2, כאשר תהליך ה-readthrough לווה בהפחתת האיתות דרך מסלולים המעודדים היווצרות ציסטות.