איוניס מכריזה כי מחקר FUSION שלב 3 של ulefnersen עמד בנקודת הסיום העיקרית

איוניס מכריזה כי מחקר FUSION שלב 3 של ulefnersen עמד בנקודת הסיום העיקרית

דה פליי (TheFly)22 בספטמבר 2026

איוניס פארמסוטיקלס (IONS) ואוטסוקה (OTSKY) פיתוח ומסחור תרופות הודיעו על תוצאות ראשוניות ממחקר FUSION שלב 3, שבחן את ulefnersen, תרופה ניסיונית המכוונת ל-RNA, בקרב אנשים החיים עם טרשת אמיוטרופית צידית הנגרמת ממוטציות בגן fused in sarcoma, הידועה גם בשם FUS-ALS. המחקר עמד בנקודת הסיום העיקרית שלו. ulefnersen הדגימה שיפור מובהק סטטיסטית בנקודת הסיום העיקרית, שבחנה פגיעה תפקודית והישרדות באמצעות ניתוח דירוג משולב של הזמן עד למוות או להנשמה קבועה, הזמן עד לטיפול הצלה והשינוי מהבסיס בציון בסולם הדירוג התפקודי של ALS, בגרסה המתוקנת, עד ליום 505, בהשוואה לפלצבו. בכך התקבלו ראיות מהמחקר הקליני הראשון אי פעם מבוקר הפלצבו שמכוון לגורם הגנטי הבסיסי של FUS-ALS. ulefnersen, שהתגלתה ופותחה על ידי איוניס פארמסוטיקלס, היא הטיפול הראשון שמכוון לגורם הגנטי הבסיסי של FUS-ALS ומדגים פוטנציאל לשנות את התקדמות המחלה. מחקר FUSION הדגים גם שיפורים מובהקים סטטיסטית במדדי משנה חשובים, כולל השינוי מהבסיס ברמת שרשרת הנוירופילמנט הקלה בסרום והזמן עד למוות, להנשמה קבועה, לטיפול הצלה או לפרישה עקב התקדמות המחלה. ממצאים אלה תומכים עוד יותר בפוטנציאל של ulefnersen לשפר את מהלך המחלה בקרב אנשים החיים עם FUS-ALS. ulefnersen הדגימה פרופיל בטיחות וסבילות חיובי, כאשר רוב תופעות הלוואי היו בדרגת חומרה קלה או בינונית. ניתוחים נוספים שהוגדרו מראש וניתוחים מחקריים של הנתונים ייערכו כדי לקבוע את מלוא הפוטנציאל של ulefnersen לטיפול ב-FUS-ALS. אוטסוקה מתכננת לפעול בדחיפות לבחינת תוצאות מחקר FUSION מול מינהל המזון והתרופות האמריקאי ולהמשיך בדיונים עם רשויות בריאות נוספות ברחבי העולם בנוגע למסלולים אפשריים להגשה מואצת לאישור ulefnersen. איוניס פארמסוטיקלס ואוטסוקה מתכננות להציג את התוצאות המפורטות ממחקר FUSION בכנס רפואי עתידי ולהגיש אותן לפרסום בכתב עת שעובר ביקורת עמיתים בחודשים הקרובים. אוטסוקה קיבלה רישיון ל-ulefnersen מאיוניס פארמסוטיקלס בשנת 2024, במסגרת הסכם פיתוח ושיתוף פעולה ורישוי. בהתאם לתנאי ההסכם, איוניס פארמסוטיקלס קיבלה תשלום מראש והיא זכאית לקבל תשלומי אבני דרך נוספים הקשורים לאישורים רגולטוריים ולמכירות, וכן תמלוגים מדורגים על המכירות נטו של ulefnersen.