קפריקור מציגה נתוני חמש שנים ממחקר ההמשך הפתוח HOPE-2

קפריקור מציגה נתוני חמש שנים ממחקר ההמשך הפתוח HOPE-2

דה פליי (TheFly)26 ביוני 2026

חברת קפריקור תרפיוטיקס (CAPR) הודיעה על נתוני חמש שנים מהמשך המחקר הפתוח HOPE-2 של Deramiocel, מועמד הטיפול התאי המוביל של החברה לדושן מוסקולר דיסטרופי (Duchenne Muscular Dystrophy – DMD). הנתונים יוצגו בכנס השנתי של Parent Project Muscular Dystrophy, שיתקיים ב-25–27 ביוני באורלנדו, פלורידה, לצד תוצאות שדווחו בעבר ממחקר ה-HOPE-3 השלב 3 של החברה. בקרב המטופלים שנשארו רשומים במחקר ההמשך HOPE-2 OLE, הטיפול ב-Deramiocel המשיך להאט את התקדמות המחלה לאורך חמש שנים, כפי שנמדד במדד Performance of the Upper Limb. המטופלים חוו ירידה ממוצעת בציון הכולל של פחות מחמש נקודות לאורך חמש שנים. לשם השוואה, קבוצת ביקורת חיצונית תואמת-קוהורטה של מטופלי DMD שמקבלים טיפול סטנדרטי הראתה ירידה מודליסטית של כ-2.4 נקודות בשנה, שאם תימשך תוביל לכ-12 נקודות לאורך חמש שנים. ניתוח נפרד של היסטוריה טבעית שפורסם בנפרד דיווח על ירידה במטופלים לא-אמבולטוריים של כ-8.1 נקודות לאורך שלוש שנים, נתון העולה בקנה אחד עם תועלת טיפולית משמעותית. תפקוד לבבי, כפי שנמדד באמצעות מקטע פליטה חדר שמאל (left ventricular ejection fraction) ב-MRI לבבי, נשאר יציב לאורך כל תקופת החמש שנים, בניגוד לירידה מודליסטית של כ-3.2% בשנה שנצפתה בקבוצת השוואה לבבית חיצונית תואמת-נטייה (propensity-matched). Deramiocel המשיך להראות פרופיל בטיחות חיובי לאורך כל המחקר, בהתאם ליותר מ-800 עירויים תוך-ורידיים שניתנו עד כה במסגרת תוכנית הפיתוח הקליני של Deramiocel.