דלגו לתוכן

uniQure מודיעה על תוכנית להגשת BLA עבור AMT-130

דה פליי (TheFly)17 ביוני 2026
uniQure מודיעה על תוכנית להגשת BLA עבור AMT-130

חברת uniQure (QURE) הודיעה כי במהלך פגישת Type B שנערכה לאחרונה עם ה-FDA, הרשות האמריקאית לתרופות ומזון (FDA) מסרה כי הניתוח לשלוש שנים מניסוי שלב I/II יהיה מקובל כבסיס העיקרי לבקשת רישיון לתרופה ביולוגית (Biologics License Application, או BLA) לצורך אישור מואץ של AMT-130 לטיפול במחלת הנטינגטון. בנוסף, ה-FDA מבקש לתאם מראש את תכנון מחקר האישור הסופי לפני הגשת ה-BLA, כולל בחינה של שימוש בקבוצת ביקורת המטופלת בטיפול הסטנדרטי המקובל במקום ביצוע הליך דמה (sham). ה-FDA מסר כי יעבוד במהירות האפשרית עם uniQure בנושא זה. החברה מתחייבת לבצע את מחקר האישור הסופי ללא דיחוי, וצפויה להמשיך לתאם עם ה-FDA את פרטי המחקר הזה לפני הגשת ה-BLA. החברה מתכוונת להגיש את בקשת ה-BLA ברבעון השלישי של 2026. החברה מצפה לקבל את סיכום הפגישה הרשמי בתוך 30 יום מפגישת ה-Type B האחרונה.

פורסם לראשונה ב-TheFly – המקור מידע סופי לחדשות פיננסיות שוברות שווי שוק בזמן אמת. נסו עכשיו>>

ראו את המניות המובילות שהאנליסטים ממליצים עליהן >>