דלגו לתוכן

Wave Life Sciences מודיעים כי המשוב מ־FDA תומך במסלול הרישומי עבור WVE-006

דה פליי (TheFly)2 באוקטובר 2026
Wave Life Sciences מודיעים כי המשוב מ־FDA תומך במסלול הרישומי עבור WVE-006

Wave Life Sciences (WVE) דיווחו כי הם נמצאים כעת בתיאום עם ה־U. S. Food and Drug Administration (FDA) בנוגע לחלקים המרכזיים של מסלול הרישום המתוכנן עבור WVE-006. ‏WVE-006 היא תרופה ניסיונית מסוג GalNAc-RNA editing oligonucleotide (סוג של תרופה גנטית סינתטית המסוגלת לשנות RNA, המולקולה המסייעת ביצירת חלבונים בגוף) לטיפול ב־alpha-1 antitrypsin deficiency‏, AATD (מחלה גנטית העלולה לגרום לבעיות ריאות וכבד.

לאחר הפגישה של החברה עם ה־FDA, Wave Life Sciences מתכננים ניסוי רישומי למשך שנתיים (מחקר שנועד לתמוך באישור תרופה) כדי לתמוך באישור מלא פוטנציאלי. התוכנית כוללת ניתוח ביניים לאחר שנה (בחינה מוקדמת של נתוני הניסוי לפני סיום המחקר) כדי לתמוך באישור מואץ אפשרי, המבוסס על סמני AATD (אותות מדידים בדם המשקפים את מצב המחלה או את השפעת הטיפול).
בנוסף, ה־FDA תומכים בשימוש בבדיקת ה־LC-MS הנוכחית של Wave (liquid chromatography–mass spectrometry, שיטה מעבדתית המשמשת להפרדה ולמדידה של חומרים כימיים) למדידת חלבוני M-AAT ו־Z-AAT במסגרת תוכנית הרישום של WVE-006.