דלגו לתוכן

בים תרפיוטיקס תציג נתונים ראשוניים של BEAM-301 ב-ESGCT

דה פליי (TheFly)13 באוקטובר 2026
בים תרפיוטיקס תציג נתונים ראשוניים של BEAM-301 ב-ESGCT

בים תרפיוטיקס (BEAM) הודיעה כי החברה תציג נתונים ראשוניים מהניסוי הקליני המתמשך בשלב 1/2, שבוחן את BEAM-301 לטיפול במחלת אגירת גליקוגן מסוג Ia, או GSDIa, בקונגרס השנתי ה-33 של האגודה האירופית לטיפול גני ותאי, או ESGCT, שיתקיים בין 27 ל-30 באוקטובר בהמבורג, גרמניה. BEAM-301 הוא פורמולציית ננו-חלקיקי ליפיד, או LNP, המכוונת לכבד ומכילה רכיבי עריכת בסיס, שנועדו לתקן את המוטציה R83C, אחת המוטציות השכיחות ביותר שגורמות ל-GSDIa ואחת שקשורה לצורה החמורה ביותר של המחלה. נכון לתאריך החיתוך של הנתונים, 26 ביוני, שישה מטופלים קיבלו עירוי תוך-ורידי יחיד של BEAM-301, בהם שלושה מטופלים שטופלו במינון של 20 מ"ג ושלושה מטופלים שטופלו במינון של 40 מ"ג. חציון המעקב עמד על 313 ימים בקבוצת ה-20 מ"ג ועל 53 ימים בקבוצת ה-40 מ"ג. מטופל אחד בקבוצת ה-40 מ"ג לא היה ניתן להערכה מבחינת יעילות נכון לתאריך חיתוך הנתונים. BEAM-301 הראה פרופיל בטיחות קביל, שתאם לטיפולים המבוססים על LNP. כל המטופלים חוו לפחות אירוע לוואי אחד שהופיע בעקבות הטיפול ונחשב קשור ל-BEAM-301. דווחו חמישה אירועים חריגים חמורים, וכולם חלפו בתוך יומיים עד 10 ימים, כולל שלוש תגובות עירוי בדרגה 3. ייתכן שהשימוש בסטרואידים קצרי טווח יותר כטיפול מקדים, דבר שמקובל באוכלוסיית המטופלים הזו, תרם לתגובות העירוי בדרגה 3 שנצפו. מאז, משטר הטיפול המקדים בסטרואידים עבר אופטימיזציה. כל העליות ברמות הטרנסאמינזות היו זמניות וחלפו ללא התערבות. למעט עלייה יחידה בדרגה 2 ב-aspartate aminotransferase, כל העליות ברמות הטרנסאמינזות היו בדרגה 1. לא דווחו רעילויות מגבילות מינון, הפסקות טיפול עקב אירועי לוואי שהופיעו בעקבות הטיפול, או מקרי מוות. נצפה שיפור תלוי מינון במשך הזמן עד להיפוגליקמיה בצום. בנקודת הבסיס, חציון הזמן עד להיפוגליקמיה בצום עמד על 2.9 שעות בקבוצת ה-20 מ"ג ועל 2.5 שעות בקבוצת ה-40 מ"ג. עד יום 36, חציון הזמן עלה ל-4.3 שעות בקבוצת ה-20 מ"ג, בעוד ששני המטופלים הניתנים להערכה בקבוצת ה-40 מ"ג הגיעו למשך הצום המבוקר המקסימלי שהוגדר בפרוטוקול, של יותר מ-או-שווה ל-15 שעות, בהתאם לשחזור ייצור גלוקוז אנדוגני. לאחר הטיפול ב-BEAM-301 נצפתה ירידה בכמות העמילן היומית שנרשמה למטופלים. הירידות לעומת נקודת הבסיס בצריכת העמילן היומית שנרשמה, בהכוונת ניטור גלוקוז רציף, היו 74%, 71% ו-11% בקבוצת ה-20 מ"ג, ו-71% ו-92% בקבוצת ה-40 מ"ג. בהתאם לכך, המנות היומיות של עמילן ירדו ב-0-4 וב-2-4 מנות ליום, בקבוצת ה-20 מ"ג ובקבוצת ה-40 מ"ג, בהתאמה. רמות הטריגליצרידים היו דומות לרמות הבסיס במעקב האחרון. נתונים מעודכנים מהניסוי המתמשך בשלב 1/2 יוצגו במהלך מושב הפוסטרים של ESGCT.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות המובילות המומלצות על ידי אנליסטים >>