אי־ודאות בפרופיל הבטיחותגילוי חלקי של פרופיל הבטיחות המלא וקשרים לא ברורים בין מינון לתגובה יוצרים אי־ודאות קלינית ורגולטורית, העלולה לעכב החלטות פיתוח.
סיכון לרעילות כבד הקשורה למינוןעליות בדרגה גבוהה יותר באנזימי כבד שנצפו לאחר מתן חוזר מצביעות על סיכון דלקתי או כבד פוטנציאלי, העלול לסבך אסטרטגיות של מתן רב־מינוני.
סיכון באימוץ בשוקגישה טיפולית מחוץ לגוף (ex vivo) עלולה להתמודד עם שיעור נמוך של אימוץ מצד מטופלים, בהשוואה לחלופות שאינן מצריכות השתלה, ואימוץ איטי של טיפולים דומים עלול להקהות את התחזיות המסחריות.