קפריקור אומרת כי הניתוחים בחומרי התדרוך של ה-FDA ‘מסתמכים על’ גרסת SAP 1.1

קפריקור אומרת כי הניתוחים בחומרי התדרוך של ה-FDA ‘מסתמכים על’ גרסת SAP 1.1

דה פליי (TheFly)27 ביולי 2026

קפריקור תרפיוטיקס (CAPR) סיפקה עדכון לקראת ישיבת הוועדה המייעצת הקרובה של ה-FDA, שבה ועדה מייעצת בלתי תלויה תדון בבקשה של קפריקור לרישיון ביולוגי עבור Deramiocel, טיפול תאי ניסיוני לטיפול בניוון שרירים מסוג דושן, כחלק מהסקירה המתמשכת של ה-FDA לבקשה. “קפריקור פעלה בשיתוף פעולה מלא ובשקיפות מול ה-FDA לאורך כל תהליך הסקירה של הבקשה שלנו לרישיון ביולוגי עבור Deramiocel, והגיבה לכל בקשה מצד ה-FDA. התוצאות שלנו נשענות על תוכנית הניתוח הסופית, SAP גרסה 3.0, שהושלמה לפני הסרת הסמיות. חשוב מאוד להבין שהניתוחים שלאחר מעשה בחומרי התדרוך של ה-FDA מסתמכים על SAP גרסה 1.1, טיוטה פנימית לא חתומה ולא מלאה, שהתיישנה לאחר הוספת cohort B ולא כללה תוכן שהתבקש באופן ספציפי על ידי ה-FDA. תוצאות Phase 3 HOPE-3 מראות תועלת מובהקת סטטיסטית במדד העיקרי, PUL 2.0, עם תועלות תומכות בתפקוד הלב, ואנו מאמינים ש-Deramiocel מציעה אפשרות טיפול משמעותית לילדים ולגברים צעירים החיים עם דושן, שממשיכים להתמודד עם צורך רפואי משמעותי שעדיין לא קיבל מענה. לקראת הפגישה, העלינו לאתר שלנו חלק מהמצגת שלנו כדי למסגר במדויק את הדיון עבור בעלי העניין,” אמרה לינדה מרבן, מנכ”לית.