דלגו לתוכן

בים תרפיוטיקס מודיעה כי ה‑FDA בארה"ב אישר בקשת IND עבור BEAM-304

דה פליי (TheFly)18 ביוני 2026
בים תרפיוטיקס מודיעה כי ה‑FDA בארה"ב אישר בקשת IND עבור BEAM-304

בים תרפיוטיקס (BEAM) הודיעה כי מינהל המזון והתרופות של ארצות הברית, ה‑FDA, אישר את בקשת תרופת המחקר החדשה, IND, עבור BEAM-304 לטיפול בפנילקטונוריה, PKU. PKU היא הפרעה מטבולית תורשתית נדירה, שגורמת להצטברות רעילה של פנילאלנין. מצב זה מוביל לפגיעות נוירולוגיות והפרעות נוירו‑קוגניטיביות חמורות, ודורש ניהול תזונתי קפדני לכל החיים. בים מתקדמת עם BEAM-304 באמצעות גישה חדשנית לפיתוח, שבה מפתחים באופן יעיל בתוך תוכנית קלינית אחת מספר עורכי בסיס (base editors) ספציפיים למוטציות שונות, תוך שימוש במתן תוך‑גופי (in vivo), בהתאם למאמצים האחרונים של ה‑FDA להאיץ את הפיתוח של טיפולי עריכת גנום.1

פורסם לראשונה בTheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום ב‑TipRanks >>