דלגו לתוכן

מונופר תרפיוטיקס מציגה נתוני ALXN1840-WD-205 בכנס EASL

דה פליי (TheFly)1 ביוני 2026
מונופר תרפיוטיקס מציגה נתוני ALXN1840-WD-205 בכנס EASL

מונופר תרפיוטיקס (MNPR) הודיעה על הצגת נתוני שלב 2 ALXN1840-WD-205 בקונגרס 2026 של האיגוד האירופי לחקר הכבד (EASL). במצגת, החברה הציגה תוצאות מניסוי שלב 2 פתוח, רב-מרכזי, שבחן את השפעות ALXN1840 על פתולוגיית כבד ותוצאות קליניות אצל מטופלים עם מחלת וילסון שעברו טיפולים משמעותיים בעבר. בניסוי שלב 2 הפתוח, הרב-מרכזי, כשהפתולוגים היו בעיוורון, הוערכה מונותרפיה של ALXN1840 במשך 48 שבועות אצל 29 מטופלים עם מחלת וילסון בעלי ניסיון טיפולי קודם, עם אפשרות לתקופת הארכה נוספת של 48 שבועות. לאוכלוסיית המחקר היה טיפול קודם נרחב, עם משך טיפול חציוני של 13.8 שנים. בוצעה ביופסיית כבד בנקודת הבסיס ובשבוע 48 כדי להעריך את ריכוז הנחושת בכבד, את דרגת הפיברוזיס, ואת דרגת הסטאטוזיס. תוצאות נוירולוגיות, קליניות ואיכות חיים הוערכו גם הן בנקודת הבסיס ובשבוע 48, כאשר מטופלים שהמשיכו לתקופת ההארכה הוערכו שוב בשבוע 96. עד שבוע 48, מבין 24 המטופלים עם ביופסיות תואמות, הרוב הראה יציבות או שיפור בכל המדדים ההיסטולוגיים שנבחנו, כולל נמק הפטוציטים, דרגת הסטאטוזיס, דלקת לובולרית, דלקת פורטלית, ציון פעילות NAFLD כולל, בלונינג הפטוצלולרי ודרגת הפיברוזיס. לא נרשם שינוי מובהק סטטיסטית בריכוז הנחושת בכבד לאחר 48 שבועות, בהתאם למחקרים שפורסמו על מחלת וילסון בטיפולי הסטנדרט, שמראים כי רמת הנחושת בכבד נשארת יציבה או אף עולה גם לאחר שנים של טיפול. נצפו שיפורים משמעותיים בציון חלק III של סולם דירוג מחלת וילסון המאוחד בשבוע 48. נצפו שיפורים משמעותיים בסולם Clinical Global Impressions בשבוע 48. נצפו שיפורים משמעותיים באיכות החיים המדווחת על ידי המטופלים, כפי שנמדדה במדד הבריאות EuroQoL 5-Dimensions UK Health Index, בשבוע 48. ALXN1840 נסבל בדרך כלל היטב; רוב תופעות הלוואי שהתפתחו במהלך הטיפול היו לא חמורות ובדרגה 1 או 2 בעוצמתן. ניתוח בטיחות של תקופת ההארכה הראה פרופיל תופעות לוואי עקבי במהלך הטיפול. תוצאות אלו, באוכלוסייה עם מחלת וילסון שטופלה רבות בעבר, מראות כי ALXN1840 מסוגל לייצב את מחלת הכבד ולהביא לשיפורים קליניים משמעותיים בתסמינים הנוירולוגיים ובאיכות החיים. הממצאים הנוירולוגיים וממצאי איכות החיים ממחקר זה משלימים את העלייה במוביליזציית הנחושת ואת השיפור הקליני שהודגמו בניסוי שלב 3 הפיבוטלי שהושלם.

פורסם לראשונה ב-TheFly – המקור למידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>