המסלול הרגולטוריאישור ה-FDA להגשת בקשה מדורגת לאישור תרופה חדשה, לצד מעמד מסלול מהיר, תרופת יתום ומחלה נדירה בילדים, מאפשר בחינה מדורגת של החלקים שהוגשו ויוצר פוטנציאל לקבלת שובר לבחינה בעדיפות בעת האישור, תוך הפחתת אי-הוודאות הביצועית.
יעילות קליניתניסוי פיבוטלי בשלב 3 הראה שיפור נוירולוגי גדול משמעותית בהשוואה לטיפולים הסטנדרטיים, כאשר התועלת גדלה עם הארכת משך הטיפול ופחות מטופלים חוו החמרה נוירולוגית, דבר שסיפק לרגולטורים איתות יעילות משכנע.
בטיחות ונוחותנתונים קליניים מצביעים על פרופיל בטיחות מאופיין היטב, עם שיעורים נמוכים של אירועים חריגים חמורים הקשורים לתרופה, ללא מקרי מוות הקשורים לטיפול, ומשטר מינון גמיש של פעם ביום שעשוי לשפר את הסבילות ואת נוחות המטופלים לעומת האפשרויות הקיימות כיום.