ארדברק תרפיוטיקס מדווחת על נתוני יעילות אקספלורטוריים מניסוי HERO

ארדברק תרפיוטיקס מדווחת על נתוני יעילות אקספלורטוריים מניסוי HERO

דה פליי (TheFly)23 באוקטובר 2026

ארדברק תרפיוטיקס (AARD) דיווחה על נתוני יעילות אקספלורטוריים מניסוי שלב 3 שהופסק קודם לכן, Hunger Elimination or Reduction Objective, או HERO, ומניסוי ההמשך הפתוח, או OLE. כפי שהוכרז בעבר, ארדברק תרפיוטיקס חשפה את הנתונים שנצברו בשני הניסויים, HERO ו-OLE, כדי להעריך את מכלול נתוני היעילות והבטיחות הזמינים, ולסייע בקביעת המשך הדרך עבור ARD-101. סיכום של מערך הנתונים הזמין מניסוי שלב 3 HERO ומניסוי OLE מובא להלן. בניסוי HERO הוקצו באקראי 67 מתוך 90 המשתתפים שתוכננו, והניסוי הופסק מוקדם. לכן, כל נתוני היעילות נחשבים אקספלורטוריים. בשבוע השני של העלאת המינון של ARD-101 נצפתה בניסוי HERO ירידה מתונה בציון Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials, או HQ-CT, לעומת פלצבו. לאחר הפסקת ARD-101, ציון ה-HQ-CT הממוצע של קבוצת הטיפול ב-ARD-101 חזר לרמה קרובה לרמת הבסיס, בעוד שבקבוצת הפלצבו נרשמה חזרה מתונה יותר לכיוון רמת הבסיס. בקבוצת ה-OLE, משתתפים שעברו מפלצבו ל-ARD-101 הציגו ירידה ממוצעת נצפית של 6 נקודות בציון ה-HQ-CT. דפוס דומה נצפה גם במדדי התוצאה של מטפלים ורופאים, שנמדדו באמצעות ציוני Caregiver Global Impression ו-Clinician Global Impression Severity, בהתאמה. ARD-101 נסבל בדרך כלל היטב, כאשר רוב תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות. אירוע לבבי חמור אחד נצפה בניסוי HERO במינון של 800 מ"ג פעמיים ביום, או BID, אצל משתתף שנטל גם pitolisant, סובסטרט של CYP2D6. ה-FDA הסכים כי אירוע זה קשור לאינטראקציה בין תרופות. ארדברק תרפיוטיקס מתכננת לחדש את מתן ARD-101 לחולים עם PWS במינון נמוך יותר מהמינון של 800 מ"ג פעמיים ביום שנבדק בניסוי שלב 3 HERO ובניסוי OLE, בכפוף לדיון עם ה-FDA. החברה מתכננת לבקש פגישה עם ה-FDA כדי להגיע לתיאום לגבי תוכנית שלב 3 שלה, במטרה לקדם את ARD-101 לקראת אפשרות של אישור רגולטורי.