זאי לאב ו-argenx מודיעות על תוצאות ממחקר שלב 3 Alkivia

זאי לאב ו-argenx מודיעות על תוצאות ממחקר שלב 3 Alkivia

דה פליי (TheFly)17 באוגוסט 2026

זאי לאב (ZLAB) ו-argenx (ARGX) הודיעו על תוצאות עליונות חיוביות ממחקר שלב 3 ALKIVIA, שבחן את VYVGART Hytrulo, או efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc, במבוגרים עם מיוזיטיס אוטואימונית. באוכלוסייה המשולבת של immune-mediated necrotizing myopathy, או IMNM, ו-dermatomyositis, או DM, מטופלים שקיבלו efgartigimod הראו שיפור גדול יותר של 15.4 נקודות בממוצע ציון השיפור הכולל, או TIS, בשבוע 52 לעומת פלצבו, באופן שהיה מובהק סטטיסטית ובעל משמעות קלינית. באוכלוסייה המשולבת, מטופלים שקיבלו efgartigimod הראו באופן עקבי שיפור לעומת פלצבו החל משבוע 4. השיפור היה מובהק סטטיסטית ונשמר לאורך שנת הטיפול המלאה, גם עם הפחתה הדרגתית של סטרואידים. בניתוחי תתי-הסוגים שנקבעו מראש, היעד הראשי של ממוצע TIS לאחר 52 שבועות הושג גם בקרב חולי IMNM שטופלו ב-efgartigimod, עם שיפור גדול יותר של 14.8 נקודות לעומת פלצבו. ב-DM נצפה שיפור דומה ובעל משמעות קלינית של 14.5 נקודות, אך לא הושגה מובהקות סטטיסטית בקבוצה קטנה יותר זו. גם ב-IMNM וגם ב-DM, כל ששת מדדי הליבה של TIS תרמו להשפעת הטיפול, וכל אחד מהם היטה לטובת efgartigimod לעומת פלצבו, כולל כוח שרירים, תפקוד גופני יומיומי ופעילות מחלה מעבר לשריר. ב-DM נצפה גם שיפור בפעילות מחלת העור. efgartigimod נסבל היטב על ידי המטופלים במחקר ALKIVIA. מחקר ALKIVIA היה מחקר גלובלי, אקראי, כפול-סמיות, מבוקר פלצבו, רב-מרכזי, ורציף תפעולית, משלב 2/3, של efgartigimod SC לטיפול במיוזיטיס אוטואימונית ב-IMNM, DM ו-PM. למחקר ALKIVIA גויסו 264 מטופלים שהיו עם מחלה פעילה וקיבלו טיפול רקע. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת זריקות שבועיות של efgartigimod PH20 SC או פלצבו תואם PH20 SC. המחקר נערך בשני שלבים, עם ניתוח של חלק שלב 2 בניסוי הקליני לאחר ש-89 המטופלים הראשונים השלימו את המחקר, ולאחר מכן המשך לשלב 3. ל-argenx יש הסכם רישיון בלעדי עם זאי לאב לפיתוח ומסחור של VYVGART ו-VYVGART Hytrulo בסין רבתי. במסגרת הסכם זה, זאי לאב גייסה מטופלים סינים לניסוי ALKIVIA. מיוזיטיס אוטואימונית היא קשת מחלות הטרוגנית עם פתופיזיולוגיה בתיווך אוטואימוני, המאופיינת בדלקת כרונית ובחולשת שרירים מתקדמת, ובחלק מתתי-הסוגים גם במעורבות עור ובביטויים נוספים מחוץ לשריר. חולשת שרירים פרוקסימלית היא מאפיין קליני מרכזי בכל תתי-הסוגים.