ונדה פארמסוטיקלס מודיעה על הענקת מעמד מחלת ילדים נדירה ל-VCA-894A
החברה מציינת: “ונדה פארמסוטיקלס (VNDA) הודיעה כי ה-FDA העניק ל-VCA-894A מעמד של מחלת ילדים נדירה. VCA-894A הוא טיפול ניסיוני מסוג אוליגונוקלאוטיד אנטיסנס של ונדה פארמסוטיקלס לטיפול במחלת שארקו-מארי-טות אקסונלית מסוג 2S (CMT2S), הפרעה נוירולוגית תורשתית נדירה, חמורה ומתקדמת. המעמד הוענק על ידי המשרד לפיתוח מוצרים יתומים והמשרד לטיפולים פדיאטריים של ה-FDA. VCA-894A מפותח עבור מטופל שאובחן לראשונה בגיל צעיר עם תת-סוג נדיר של מחלת שארקו-מארי-טות, הידוע כ-CMT2S.1 CMT2S היא הפרעה נוירו-שרירית תורשתית שמובילה בהדרגה לחולשת שרירים ולאובדן תפקוד מוטורי, ושכיחותה המוערכת היא פחות ממקרה 1 לכל 1,000,000 ברחבי העולם.2 היעד הטיפולי של VCA-894A הוא וריאנט ייחודי של CMT2S שטרם נצפה אצל אף מטופל אחר. חומרת המחלה והביטויים הקליניים של CMT2S מושפעים מהמגוון הרחב של הווריאנטים הגנטיים הקשורים למחלת CMT. ה-FDA קבע כי CMT2S עומדת בהגדרה של מחלת ילדים נדירה, משום שמדובר במצב חמור או מסכן חיים, שהביטויים שלו משפיעים בעיקר על אנשים מלידה ועד גיל 18, והוא עומד בהגדרה החוקית של מחלה נדירה.”
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. Try Now>>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>