מפלייט תרפויטיקס מודיעה כי ניסוי IRIS החמיץ את נקודת הסיום העיקרית

מפלייט תרפויטיקס מודיעה כי ניסוי IRIS החמיץ את נקודת הסיום העיקרית

דה פליי (TheFly)22 ביוני 2026

מפלייט תרפויטיקס (MPLT) הודיעה על תוצאות ראשוניות מניסוי IRIS, מחקר שלב 2 לתרופה ML-004 בהפרעת ספקטרום האוטיזם (ASD). במחקר הוקצו באקראי 161 משתתפים, עם ניתוחים מתוכננים מראש לפי קבוצות גיל ורמת חומרת הרגזנות בתחילת המחקר. כמשפט שלב 2 חוקר ומטרת איתור אותות, IRIS תוכנן לבחון מספר נקודות סיום קליניות על בסיס ממצאים פרה־קליניים, כולל תקשורת חברתית והרגזנות, ולזהות את מסלול הפיתוח המתאים ביותר להמשך. המחקר לא עמד בנקודת הסיום העיקרית שלו – שינוי מהבסיס ועד שבוע 12 במדד המטופס על ידי המטפל (caregiver) לסולם Autism Behavioral Inventory – תחום התקשורת החברתית. תקשורת חברתית היא תחום שבו אין כיום טיפולים תרופתיים מאושרים, ושבו מדדי תוצאה מאומתים ורגישים לטיפול עדיין נמצאים בתחום מחקר מדעי פעיל. עם זאת, בניתוח מתוכנן מראש של מתבגרים עם רמת רגזנות התחלתית בינונית או גבוהה יותר, ML-004 הראתה שיפור קליני משמעותי ברגזנות לעומת פלצבו, כפי שנמדד בשינוי מהבסיס בתת־סולמה ABC-I המדווחת על ידי בן/ת הזוג המטפל/ת (care-partner). בהתאם לממצא זה, נצפה שיפור קליני משמעותי לעומת פלצבו גם בתחום הרגזנות במדד Clinician Global Impression-Improvement (CGI-I) באוכלוסיית המתבגרים שהוקצתה באקראי עם רמת רגזנות התחלתית בינונית או גבוהה יותר. השפעות הטיפול על ABC-I ועל תחום הרגזנות ב־CGI-I היו מודגשות יותר בקרב מתבגרים עם רמות רגזנות התחלתיות גבוהות יותר. בכלל האוכלוסייה של המשתתפים עם ציון ABC-I התחלתי גבוה מ-16, ML-004 הראתה גודל אפקט של 0.64 בנקודת הסיום המשנית המרכזית של שינוי מהבסיס בציון ABC-I בשבוע 12. ML-004 הייתה בדרך כלל נסבלת היטב, כאשר האירועים החריגים שהתפתחו במהלך הטיפול היו כולם בדרגות חומרה קלות עד בינוניות. מתבגרים חוו פחות אירועים חריגים הקשורים לטיפול (TEAEs) מאשר מבוגרים. לא דווח על אירועים חריגים חמורים (SAEs) או אירועים חריגים בדרגה קשה בקרב משתתפים שטופלו ב-ML-004; בקרב משתתפים שטופלו בפלצבו, שניים חוו TEAE חמור ואחד חווה אירוע חריג חמור. באוכלוסייה האקראית, האירועים החריגים השכיחים ביותר היו כאבי ראש, בחילה, ישנוניות, הקאה, עייפות וסחרחורת. לא נצפו אירועים אקסטרא־פירמידליים הקשורים לטיפול פעיל. העלייה הממוצעת במשקל במהלך המחקר הייתה נמוכה יותר בקבוצת ML-004 לעומת פלצבו. בקרב מתבגרים, האירועים החריגים השכיחים ביותר היו כאבי ראש, ישנוניות, בחילה והקאה. שני מתבגרים בזרוע הפעילה הפסיקו את השתתפותם במחקר עקב אירוע חריג.