Rafael מודיעה על נתונים ממחקר TransportNPC בשלב 3 של Cyclo Therapeutics
Rafael הודיעה כי נתונים מתת‑מחקר פתוח וחד‑זרועי במסגרת מחקר TransportNPC בשלב 3 של Cyclo Therapeutics, המעריך את Trappsol Cyclo עבור מחלת נימן‑פיק מסוג C1, הוצגו בקונגרס הבינלאומי ה‑15 לפגמים מולדים בחילוף החומרים (ICIEM). סיכום הנתונים שהוצגו בפוסטר של ד"ר Staretz‑Chacham: בקו הבסיס, לחולים בתת‑המחקר היה מגוון דרגות חומרה — מקלה מאוד ועד חמורה — לפי סולם ההתרשמות הקלינית הגלובלית – חומרה (CGI‑S). מתוך תשעה חולים שהגיעו ל‑48 שבועות השתתפות במחקר, שבעה הציגו ייצוב או שיפור ב‑CGI‑S; שלושה הראו שיפור, ושניים הראו החמרה בציון ה‑CGI‑S שלהם. פרופיל תופעות הלוואי נראה עקבי עם ממצאים קודמים ממחקרים מוקדמים יותר ומהמחקר הרחב יותר TransportNPC בשלב 3, ללא תלות בגיל ובחומרת המחלה. נכון ל‑14 במאי 2025 נרשמו 146 תופעות לוואי, שרובן דווחו כקלות או בינוניות; שלוש דווחו כחמורות; והיתר דווחו כאירועי לוואי חמורים (SAEs). אף SAE לא הוערך על ידי החוקרים הראשיים כקשור או כעשוי להיות קשור לתרופת המחקר.
פורסם לראשונה ב TheFly – המקור הסופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>