למה מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) יורדת היום?

למה מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) יורדת היום?

ויליאם וייט3 בספטמבר 2026

• מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) צנחה ב-46.48% בטרום מסחר לאחר שניסוי שלב 3 Aspire ב-apazunersen לתסמונת אנגלמן לא עמד ביעד המרכזי וביעד משני מרכזי.
• החברה בוחנת כעת את המשך תוכנית apazunersen ומתכננת קיצוץ בעלויות, בזמן שאנליסטים כבר החלו להוריד דירוגים למניית RARE בעקבות כישלון הניסוי.

מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) ירדה ב-46.48% בטרום מסחר ביום חמישי, אחרי שחברת הביופארמה הודיעה בהודעה לעיתונות על תוצאות מניסוי קליני בשלב 3. החברה דיווחה על תוצאות מאכזבות ממחקר Aspire בשלב 3 של apazunersen בתסמונת אנגלמן. תסמונת אנגלמן היא הפרעה גנטית נדירה שפוגעת במערכת העצבים וגורמת לעיכובים התפתחותיים חמורים, לבעיות שיווי משקל ולמעט מאוד דיבור או להיעדר דיבור כלל.

לפי אולטראג'ניקס פארמסוטיקל, הניסוי לא עמד ביעד המרכזי שלו של שינוי בציון הקוגניטיבי הגולמי Bayley-4 לעומת קו הבסיס. הוא גם רשם החמצה ביעד המשני המרכזי שקשור ל-Multidomain Responder Index. החברה גם ציינה שפרופיל הבטיחות היה תואם למה שראתה במחקרי שלב 1 ושלב 2 שלה.

הקבוצות שטופלו וקבוצות הביקורת היו דומות בתחילת המחקר. אולטראג'ניקס פארמסוטיקל אמרה שלא היו הבדלים שיכלו לתמוך בתועלת מ-apazunersen. הדבר היה נכון גם לגבי ציוני Bayley הקוגניטיביים וגם לגבי ה-MDRI. החברה גם לא ראתה הבדל מועיל בשינויים הממוצעים לאורך חמשת המדדים שמרכיבים את ה-MDRI.

"בהתבסס על כל מה שראינו בתוכנית הפיתוח הקליני החזקה של שלב 1/2 ובמחקר ההארכה לטווח ארוך, אנו מאוכזבים מתוצאת Aspire," אמר אמיל קאקיס, נשיא ומנכ"ל אולטראג'ניקס פארמסוטיקל. החברה מסרה שכעת היא תבחן את תוכנית apazunersen ותחליט כיצד להמשיך איתה. היא גם מתכננת לקצץ בעלויות, תוך תמיכה בעסק המסחרי הצומח שלה. אולטראג'ניקס פארמסוטיקל אמרה שהבסיס המסחרי שלה נשאר מוקד מרכזי.

תנועת מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל היום

מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל ירדה ב-46.48% בטרום מסחר ביום חמישי, לאחר עלייה של 2.79% אתמול. המניה עלתה ב-15.35% מתחילת השנה, אך עדיין ירדה ב-15.19% ב-12 החודשים האחרונים.

יחד עם החדשות על הניסוי הקליני היום, נרשם מסחר כבד במניית RARE, עם כ-2.1 מיליון מניות שהחליפו ידיים. לשם השוואה, מחזור המסחר היומי הממוצע של החברה בשלושת החודשים האחרונים היה כ-2.07 מיליון מניות.

האם מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל היא קנייה, מכירה או החזק?

במעבר לוול סטריט, דירוג הקונצנזוס של האנליסטים עבור אולטראג'ניקס פארמסוטיקל הוא קנייה מתונה, בהתבסס על 11 המלצות קנייה ושמונה המלצות החזק בשלושת החודשים האחרונים. לצד זאת, מחיר היעד הממוצע למניית RARE עומד על 32.94 דולר, מה שמשקף פוטנציאל עלייה של 24.18% למניה.

משקיעים ישימו לב שכמה אנליסטים כבר הורידו את הדירוג של מניית RARE בעקבות הכישלון של הניסוי בשלב 3. ייתכן שיגיעו הורדות דירוג נוספות כאשר אנליסטים נוספים יתייחסו למניה.

(ראו תחזית מניית RARE)