אסקנדיס פארמה מודיעה על נתונים חדשים מניסויי PaTH Forward ו-PaTHway

אסקנדיס פארמה מודיעה על נתונים חדשים מניסויי PaTH Forward ו-PaTHway

דה פליי (TheFly)26 באוקטובר 2026

אסקנדיס פארמה (ASND) הודיעה על נתונים חדשים שמראים שיפור מוקדם, מתמשך ובעל משמעות קלינית בתפקוד הכלייתי אצל מבוגרים עם היפופרתירואידיזם שטופלו ב-TransCon PTH במשך עד חמש שנים, במסגרת ניסוי שלב 2 PaTH Forward וניסוי שלב 3 PaTHway של החברה. תוצאות הניתוח המאוחד הוצגו בפוסטר שהציגה הנפרולוגית אלווירה גוסמנובה, פרופסור לרפואה ב-Albany Medical College, במהלך Kidney Week 2026, הכנס השנתי של האגודה האמריקאית לנפרולוגיה. העליות בממוצע קצב הסינון הגלומרולרי המשוער, או eGFR, לעומת נקודת הבסיס, היו מובהקות סטטיסטית אצל המטופלים החל משבוע 26 לטיפול ועד לסיום הניסויים. השיפור הממוצע ב-eGFR אצל כלל המטופלים לעומת נקודת הבסיס עמד על 7.2 mL/min/1.73 m2 בשבוע 26 ועל 9.6 mL/min/1.73 m2 בשבוע 52. עד שבוע 52, נצפו שיפורים בעלי משמעות קלינית ב-eGFR iv,v אצל 68.9% מהמטופלים, ו-49.6% מהמטופלים השיגו עלייה ב-eGFR של יותר מ-10 mL/min /1.73 m2; ה-eGFR נותר יציב עד סוף הניסויים. משבוע 52 עד שבוע 266, השיפוע הממוצע של eGFR היה 0.28 mL/min/1.73 m2 לשנה, נתון שמצביע על שיפור מוקדם בעל משמעות קלינית ב-eGFR שנשמר במשך עד 5 שנים, בניגוד לירידה הטיפוסית הצפויה ב-eGFR אצל מבוגרים עם העלייה בגיל. מטופלים עם ערכי eGFR בסיסיים נמוכים מ-60 mL/min/1.73 m2 הציגו עלייה מספרית גדולה יותר בממוצע ה-eGFR בהשוואה למטופלים עם eGFR בסיסי של 60 mL/min/1.73 m2 או יותר. הפרשת סידן בשתן במשך 24 שעות חזרה לרמה תקינה עד שבוע 26, מממוצע של 396 מ"ג ליום בנקודת הבסיס לממוצע של 206 מ"ג ליום בשבוע 26, ולאחר מכן ירדה עוד משבוע 26 לממוצע של 170 מ"ג ליום בשבוע 52, כאשר השיפורים נשמרו עד סוף הניסויים. בסך הכול, 98% מהמטופלים השיגו עצמאות מוויטמין D פעיל, שהוגדרה כعدم נטילת calcitriol או alfacalcidol, בביקור הסיום של הניסוי. בסך הכול, 95% מהמטופלים השיגו עצמאות ממינונים טיפוליים של סידן, שהוגדרה כנטילת פחות מ-600 מ"ג ליום של סידן, בביקור הסיום של הניסוי. ממוצע הסידן בסרום עלה בתוך הטווח התקין ל-8.9 mg/dL, כאשר אצל 88% מהמטופלים רמות הסידן בסרום, מותאמות לאלבומין, היו בטווח התקין בביקור הסיום של הניסוי. בשני הניסויים, TransCon PTH נסבל בדרך כלל היטב, ולא זוהו סימני בטיחות חדשים. רוב תופעות הלוואי שהופיעו במהלך הטיפול, או TEAEs, היו קלות עד בינוניות. ניסויי PaTH Forward ו-PaTHway כללו יחד 141 מבוגרים עם היפופרתירואידיזם. ניתוח נתוני הכליות המאוחד כולל 139 מטופלים שקיבלו לפחות מנה אחת של TransCon PTH. מתוכם, 129 השלימו את ביקור הסיום של הניסוי. ניסויי PaTH Forward ו-PaTHway כללו תקופות אקראיות, כפולות-סמיות ומבוקרות פלצבו עד שבועות 4 ו-26, וכן תקופות הארכה בתווית פתוחה עד שבועות 266 ו-182, בהתאמה. זכאות להשתתפות בניסוי דרשה eGFR של 30 mL/min/1.73 m2 או יותר. ממוצע ה-eGFR בנקודת הבסיס בניתוח המאוחד היה 69 mL/min/1.73 m2. הנתונים המאוחדים נותחו בדיעבד וכללו הערכה של השפעת TransCon PTH על תפקוד כלייתי, כפי שנמדד באמצעות שינוי לעומת נקודת הבסיס ב-eGFR ושיעור המטופלים עם עלייה ב-eGFR של 5 mL/min/1.73 m2 או יותר, וכן סידן בשתן במשך 24 שעות.