קריסטל ביוטק מספקת נתונים קליניים עבור תוכנית KB113

קריסטל ביוטק מספקת נתונים קליניים עבור תוכנית KB113

דה פליי (TheFly)15 באוקטובר 2026

קריסטל ביוטק (KRYS) הודיעה על עדכון קליני התומך בהוכחת היתכנות ראשונית עבור KB113, אימונותרפיה תוך-גידולית שנועדה לייצר ביטוי ממושך ומקומי של אינטרלוקין-2, או IL-2, ואינטרלוקין-12, או IL-12, בסביבת הגידול ולקדם סילוק גידולי מערכתי בתיווך מערכת החיסון, לטיפול בקרצינומות של תאי בסיס, או BCCs, בחולים עם תסמונת גורלין: תגובות אנטי-גידוליות רחבות זוהו בכל שלושת חולי תסמונת גורלין שטופלו ב-KB113, כאשר יותר מ-80% מנגעי ה-BCC שנבדקו הצטמצמו בגודלם; תגובות נצפו גם בנגעים שהוזרקו וגם בנגעים שלא הוזרקו, כולל נסיגה משמעותית בנגעים שלא הוזרקו ישירות עם KB113, באופן שתואם אפקט אבסקופלי; וגם פינוי מלא של נגע שהוזרק אושר היסטולוגית עבור כל אחד משלושת החולים שטופלו ב-KB113. KB113 הוא המינון הנמוך של KB707 תוך-גידולי, שהראה סימני יעילות מוקדמים מבטיחים בחולים עם BCC במחקר OPAL-1 שלב 1/2 של החברה, מחקר פתוח, רב-מרכזי, עם העלאת מינון והרחבת קבוצות, בחולי גידולים מוצקים שניתן להזריק אליהם. מחקר הפיילוט בתסמונת גורלין היה מחקר רב-מרכזי, חד-זרועי ופתוח, שנועד להעריך את הבטיחות והיעילות הראשונית של KB113 לטיפול ב-BCCs בחולים עם תסמונת גורלין. שלושה חולים מבוגרים עם תסמונת גורלין גויסו למחקר. כל שלושת החולים קיבלו שש מנות של עד 2 מ"ל של KB113 בריכוז 108 PFU/mL לאורך תקופה של 14 שבועות, כאשר שתי המנות הראשונות ניתנו בהפרש של שבועיים ולאחר מכן ניתנה מנה אחת כל שלושה שבועות. נגעי יעד, שהוגדרו כ-BCCs בפנים בקוטר של 5 מ"מ ומעלה או BCCs שאינם בפנים בקוטר של 9 מ"מ ומעלה, זוהו על ידי החוקר והוערכו חזותית לצורך נסיגה קלינית לאורך תקופת הטיפול בת 14 השבועות ושוב 30 ימים לאחר המנה האחרונה, באמצעות סולם פינוי בן 5 דרגות שהוגדר מראש והוערך על ידי החוקר. הסולם מסווג כל נגע לפי מידת הנסיגה. רק נגעי היעד היו זכאים להזרקה עם KB113. החוקר בחר אילו נגעי יעד להזריק, ללא קשר למיקום האנטומי, וקבע את נפח ההזרקה לכל נגע על סמך ההצגה הקלינית שלו. נסיגה של נגעי היעד נצפתה כבר שבועיים לאחר תחילת הטיפול, כאשר התגובות התרחבו והעמיקו עם הזמן. בהערכה הסופית שבוצעה 30 ימים לאחר המנה האחרונה, יותר מ-80% מכלל נגעי היעד שהוערכו הראו נסיגה. יותר ממחצית מכלל נגעי היעד הראו נסיגה קלינית של יותר מ-50%, ותת-קבוצה הראתה נסיגה קלינית של לפחות 90%, לפי סולם הפינוי בן 5 הדרגות שהוערך על ידי החוקר. נסיגה משמעותית נצפתה בנגעים שמעולם לא הוזרקו ישירות, מה שסיפק ראיות ראשוניות לאפקט אבסקופלי. כדי להעריך עוד את הנסיגה הקלינית, נלקחה ביופסיה מנגע מוזרק אחד מכל חולה, שהשיג לפחות 90% נסיגה קלינית. בכל שלושת הנגעים שנבדקו בביופסיה הודגמה תגובה מלאה מאושרת היסטולוגית, ללא עדות לרקמת גידול שאריתית. בהתאם לניסיון קודם בקבוצת העלאת המינון הנמוך של OPAL-1, KB113 נסבל היטב על ידי כל שלושת החולים שנכללו במחקר הפיילוט של תסמונת גורלין. כל תופעות הלוואי שדווחו היו קלות או בינוניות בחומרתן, זמניות, וחלפו במהלך המחקר. החברה החלה בדיונים עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בנוגע לפיתוח הקליני המתקדם של KB113 לטיפול בתסמונת גורלין. החברה תספק עדכון על תוכניות הפיתוח הקליני שלה לאחר הגעה להסכמה עם ה-FDA.