דלגו לתוכן

איוניס פארמסוטיקלס מתחילה במתן מינון למשתתף הראשון במחקר ASCEND שלב 1-2

דה פליי (TheFly)13 ביולי 2026
איוניס פארמסוטיקלס מתחילה במתן מינון למשתתף הראשון במחקר ASCEND שלב 1-2

איוניס פארמסוטיקלס (IONS) הודיעה כי המשתתף הראשון קיבל מינון במסגרת מחקר ASCEND שלב 1-2 של ION337, תרופה ניסיונית ממוקדת-RNA עבור אנשים החיים עם תסמונת דרווה, הפרעה נוירולוגית נדירה, קשה ולכל החיים. תסמונת דרווה מתחילה בדרך כלל בינקות, וקשורה לפרכוסים ממושכים, עיכובים התפתחותיים, פגיעות קוגניטיביות ועלייה בסיכון למוות פתאומי. ASCEND הוא מחקר פתוח, שלב 1-2, שבוחן את הבטיחות והסבילות של ION337 בילדים בגילאי 2 עד 12 עם אבחנה קלינית של תסמונת דרווה. המחקר כולל שני חלקים: רכיב ראשוני של מינון עולה יחיד במשך 6 חודשים, ולאחריו רכיב של מינון עולה מרובה במשך 24 חודשים, עם מתן של ION337 כל 6 חודשים, וכן תקופת מעקב בטיחות נוספת של 7 חודשים. ION337 משתמשת בשינויים מדור הבא של N-Methylacetamide, שנועדו לשפר את העוצמה של אוליגונוקלאוטידים אנטיסנסיים המווסתים שחבור. התכנון המולקולרי המתקדם הזה נועד לספק פעילות ממושכת, ולתמוך במתן מינון בתדירות נמוכה.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>