דלגו לתוכן

ניירוג'ין מודיעה על נתונים מניסוי שלב 1/2 ב-NGN-401

דה פליי (TheFly)29 ביוני 2026
ניירוג'ין מודיעה על נתונים מניסוי שלב 1/2 ב-NGN-401

ניירוג'ין (NGNE) הודיעה על נתונים מעודכנים וחיוביים מהניסוי הקליני שלה בשלב 1/2, שבחן את טיפול הגנים NGN-401 לטיפול בנשים עם תסמונת רט. בקרב 10 משתתפות, נרשמה השגה של 47 אבני דרך התפתחותיות בסך הכול, כאשר גם משתתפות בגיל ילדות וגם מתבגרות/בוגרות הראו תגובה קלינית ושיפור מתמשך והדרגתי לאורך 30 חודשי מעקב, ללא סימני התייצבות או אובדן של אבני דרך. עיקרי הדברים: 100% מהמשתתפות השתפרו בציון CGI-I והשיגו לפחות אבן דרך התפתחותית אחת, עם ממוצע של 4.7 אבני דרך למשתתפת, כאשר כולן השיגו לפחות אבן דרך התפתחותית אחת במהלך 12 החודשים האחרונים; אבני הדרך ההתפתחותיות הושגו ברצף הדרגתי ושלבי, מה שמרמז על התחלה מחדש של ההתפתחות לאחר הטיפול; NGN-401 במינון 1E15 vg ממשיך להיות נסבל באופן כללי נכון למועד חיתוך הנתונים ב-16 ביוני 2026; מתן המינון הושלם בניסוי הרישומי EmboldenTM, ללא תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול או רעילות מגבילת מינון נכון למועד חיתוך הנתונים ב-16 ביוני 2026, כאשר נתוני topline צפויים במחצית השנייה של 2027

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>

ראו את המניות המובילות המומלצות על ידי אנליסטים >>