התקדמות בפיתוח הקליניאנליסטים מדווחים כי ניסוי הרישום הפיבוטלי EMBOLDEN השלים גיוס מלא, כאשר רוב המשתתפים כבר קיבלו מינון, ובכך נוצרות התנאים לפרסום תוצאות ראשוניות שעשוי להפחית מהותית את רמת הסיכון בתוכנית.
צמצום הסיכון בפרופיל הבטיחותמספר מערכי נתונים מצביעים על היעדר מקרי המופגוציטיק לימפוהיסטיוציטוזיס ועל היעדר אירועים דלקתיים חמורים חדשים במינון הנמוך שנבחר, מה שמפחית חשש מרכזי לגבי בטיחות הטיפול.
יתרון במתן הטיפול ובפוטנציאל היעילותדימות בבעלי חיים שאינם בני אדם ותוצאות קליניות מוקדמות מצביעים על כך שמ administration תוך-חדרית-מוחית מובילה לפיזור רחב יותר במוח, וטיפול הגֵנִים המוביל של ניירוג'ין הניב שיפורים תפקודיים רחבים ומתמשכים יותר בחולות רט, באופן המצביע על פוטנציאל ליתרון יעילות ביחס למתחרים.