זברה תרפויטיקס מפרסמת נתוני Miplyffa ב‑Molecular Genetics and Metabolism Reports

זברה תרפויטיקס מפרסמת נתוני Miplyffa ב‑Molecular Genetics and Metabolism Reports

דה פליי (TheFly)23 ביוני 2026

זברה תרפויטיקס (ZVRA) הודיעה על פרסום המאמר “Arimoclomol in infants with Niemann-Pick disease type C: Results from the phase 2/3 open-label pediatric substudy” בכתב העת Molecular Genetics and Metabolism Reports. תת‑מחקר ילדים רב‑מרכזי זה, בתווית פתוחה, בחן את השימוש ב‑arimoclomol, בנוסף לטיפול הנלווה במיגלוסטט, בחמישה ילדים עם מחלת נימן‑פיק סוג C, בני 12 חודשים ועד פחות מ‑24 חודשים בזמן הגיוס, והעריך את הבטיחות, הסבילות והפרמקוקינטיקה במשך תקופה של עד 36 חודשים של טיפול. Arimoclomol היה בדרך כלל נסבל היטב, ללא אותות בטיחות חדשים, ותוצאות הפרמקוקינטיקה היו עקביות עם אוכלוסיות פדיאטריות מבוגרות יותר. הערכות ההתפתחות הראו עיכובים משתנים, המשקפים הטרוגניות פנוטיפית בסיסית. למרות שהמחקר מוגבל בשל גודל המדגם הקטן, הוא מספק עדות ראשונית התומכת בהתחלת טיפול ב‑Miplyffa בקבוצת גיל זו.