מגבלות התוויההתוויה הנוכחית מגבילה את הטיפול למטופלים בני שנתיים ומעלה, ומותירה צורך מהותי שאינו מקבל מענה בקרב מטופלים עם הופעת מחלה בגיל צעיר יותר, וכן מגבילה את השוק המיידי הניתן לפנייה במסגרת ההתוויות המאושרות.
חוסן הראיותתת-המחקר בתינוקות כלל מדגם קטן מאוד של חמישה מטופלים במתכונת תווית פתוחה, דבר המגביל את העוצמה הסטטיסטית ואת יכולת ההכללה של ממצאי הבטיחות והחשיפה לשימוש פדיאטרי רחב.
סיכון רגולטורי באירופההחלטת אישור ממתינה באירופה ועיכובים שדווחו מפחיתים את הנראות להכנסות בטווח הקרוב ויוצרים סיכון שלפסק דין לא favorable תהיה השפעה מהותית שתפגע בהתרחבות בשוק.