Voxzogo ו-BMN 333 של ביומרין פארמסוטיקל מציגות השפעה בהיפוכונדרופלזיה ואכונדרופלזיה
ביומרין פארמסוטיקל (BMRN) הודיעה על נתונים חדשים ממחקרים על Voxzogo – ווזוריטיד – בילדים עם היפוכונדרופלזיה, ועל התרופה הניסיונית BMN 333 באכונדרופלזיה, שהוצגו בכנס השנתי של האגודה האנדוקרינית בשיקגו. נתונים חדשים ממחקר המשך בשלב 2 של Voxzogo ב-13 ילדים עם היפוכונדרופלזיה הראו שיפור מתמשך במהירות הגדילה השנתית המותאמת, או AGV, ובציון סטיית התקן של הגובה, או SDS, עם פרופיל בטיחות חיובי. ציון ה-SDS הממוצע לגובה השתפר ב-0.72 סטיות תקן לאורך שלוש שנות טיפול. במקביל, ה-AGV הממוצע עלה מ-4.27 ס"מ לשנה בנקודת הבסיס ל-7.24 ס"מ לשנה בשנה הראשונה, ונשאר מעל רמת הבסיס בשנים השנייה והשלישית.
ביומרין פארמסוטיקל הודיעה לאחרונה על תוצאות ראשוניות חיוביות מהמחקר הפייבוטלי בשלב 3, המאפשר רישום, שבו נבדקה Voxzogo בילדים עם היפוכונדרופלזיה. תוצאות אלה ייכללו במסגרת הגשת sNDA ל-FDA המתוכננת לרבעון השלישי. נתונים נוספים מדגישים את הפוטנציאל של BMN 333 הניסיונית, פפטיד נתריורטי מסוג C (CNP) ארוך-טווח של ביומרין פארמסוטיקל לאכונדרופלזיה. BMN 333 הראתה חשיפה מערכתית מתמשכת, הקשורה לשיעור מטרה פרמקודינמי ממושך, מה שתומך בלוח זמנים של מתן תרופה פעם בשבוע. המינון המקסימלי שנבדק של BMN 333 הגדיל את החשיפה ל-CNP חופשי ביותר מפי 13 בהשוואה לסוכן CNP ארוך-טווח אחר. BMN 333 נסבלה היטב בכל רמות המינון. עדכון נתונים מהחלק לאיתור המינון במחקר שלב 2/3 של BMN 333 צפוי בשנת 2027.
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>