דיסק מדיסין מציגה נתונים מעודכנים מניסוי RALLY-MF בכנס ASCO
דיסק מדיסין (IRON) הציגה נתונים מעודכנים מניסוי RALLY-MF בשלב 2 של DISC-0974 באנמיה הקשורה ל-MF בכנס השנתי של ASCO בשיקגו. במאגר הנתונים המעודכן הזה, טיפול ב-DISC-0974 מראה ירידות ניכרות ברמות ההפסידין ועליות ברמות הברזל, שמתורגמות להשפעה חיובית על מדדים קליניים משמעותיים של אנמיה במגוון רחב של סוגי מטופלים. המחקר המתמשך הזה בשלב 2, בתצורה פתוחה, גייס 61 מטופלים בוגרים עם MF ואנמיה נכון לתאריך חיתוך הנתונים ב-27 באפריל, כולל 50 מטופלים עם משך מעקב מספק שנכללו בניתוח התגובה. הניסוי כלל גם מטופלים שקיבלו במקביל טיפול במעכב JAK וגם כאלה שלא קיבלו טיפול במעכב JAK. DISC-0974 ניתנה בהזרקה תת-עורית במינון של 50 מ"ג כל 4 שבועות, עד ל-6 טיפולים. התוצאות המעודכנות הראו: ירידות עקביות ומשמעותיות בהפסידין, שהגיעו ליותר מ-75% הפחתה ביחס לערכי הבסיס, ועליות מקבילות בברזל בסרום; 55% מהמטופלים בקבוצת nTD בבסיס השיגו עלייה של 1.5 גרם/ד"ל בהמוגלובין למשך 12 שבועות, ו-68% השיגו עלייה של =1 גרם/ד"ל למשך =12 שבועות; 64% מהמטופלים בקבוצת TD Low השיגו עצמאות מעירויי דם לאורך תקופה של 16 שבועות ו-73% השיגו הפחתה של 50% במספר העירויים; 50% מהמטופלים בקבוצת TD High השיגו עצמאות מעירויי דם לאורך תקופה של 12 שבועות ו-88% השיגו הפחתה של 50% בצורך בעירויים; 56% מהמטופלים שקיבלו במקביל טיפול במעכב JAK השיגו תגובה המטולוגית משמעותית בכל קבוצות העירויים, ו-72% השיגו תגובה כוללת, עם שיעורי תגובה דומים ללא קשר לזהות מעכב ה-JAK שבו השתמש המטופל. מתן DISC-0974 לווה גם בשיפור במדדים המדווחים על ידי המטופלים: שיפורים קליניים משמעותיים בציוני FACIT-Fatigue במשתתפי nTD ו-TD Low, שהיו בקורלציה עם השינוי בהמוגלובין. מדד MPN-SAF TSS50 בנקודת סיום המחקר הושג אצל 50% מהמטופלים בקבוצות nTD ו-TD Low שהוגדרו כמגיבים משמעותיים. DISC-0974 הייתה בדרך כלל נסבלת היטב. שלשול, שלא נחשב לאירוע חמור, היה תופעת הלוואי היחידה שדווח כי היא קשורה ל-DISC-0974 והופיעה אצל שני נבדקים או יותר. רוב תופעות הלוואי לא נחשבו קשורות ל-DISC-0974. נתונים נוספים ממחקר RALLY-MF צפויים להתפרסם ברבעון הרביעי, וצפויה להתקיים פגישה לסיום שלב 2 עם ה-FDA עד סוף השנה. DISC-0974 הוא חומר ניסיוני ואינו מאושר לשימוש כטיפול בשום תחום שיפוט בעולם.
פורסם לראשונה באתר TheFly – המקור המוביל לחדשות פיננסיות חמות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>
ראו את המניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום בטיפרנקס >>