Sarepta מפרסמת תוצאות ראשוניות תפקודיות חיוביות לשלוש שנים ממחקר EMBARK עבור Elevidys

Sarepta מפרסמת תוצאות ראשוניות תפקודיות חיוביות לשלוש שנים ממחקר EMBARK עבור Elevidys

דה פליי (TheFly)26 בינואר 2026

• Elevidys של Sarepta הראתה יעילות מתמשכת ומשמעותית קלינית לאורך שלוש שנים בחולי ניוון שרירים דושן ניידים, עם האטה של כ־70% ומעלה בהתקדמות המחלה במדדי תפקוד מרכזיים בהשוואה לקבוצת ביקורת חיצונית שלא טופלה וללא אותות בטיחות חדשים.
• הנתונים מחזקים את התפיסה של Elevidys כטיפול גני משנה-מחלה המשנה את מסלול המחלה לטווח ארוך, והחברה מתכוונת להציג את התוצאות בכנסים רפואיים ובפרסומים; מניית Sarepta עלתה בכ־4% במסחר טרום פתיחה בעקבות הפרסום.

Sarepta (SRPT) Therapeutics הודיעה על תוצאות ראשוניות תפקודיות "חיוביות" לשלוש שנים עבור מטופלים שטופלו בחלק 1 של EMBARK, מחקר גלובלי, אקראי ומבוקר פלסבו בשלב 3, הבוחן את Elevidys באנשים ניידים עם ניוון שרירים דושן, שהיו בני ארבע עד שבע בזמן הטיפול, ובזמן ההערכה האחרונה היו בממוצע מעל גיל תשע. שלוש שנים לאחר הטיפול, מטופלים שקיבלו Elevidys בחלק 1 של EMBARK הראו יעילות מובהקת סטטיסטית, משמעותית קלינית ומתמשכת בכל מדדי תפקוד המוטוריקה המרכזיים – North Star Ambulatory Assessment, זמן לקימה (Time to Rise) וריצה/הליכה של 10 מטר – בהשוואה לקבוצת ביקורת חיצונית שלא טופלה, שנבחרה מראש בשקלול הסתברותי (propensity-weighted). ציון ה-NSAA הממוצע נשאר מעל קו הבסיס בשנה השלישית עבור קבוצת המטופלים ב-ELEVIDYS, בעוד שקבוצת הביקורת המשיכה להראות את הירידה הצפויה הקשורה לגיל מתחת לקו הבסיס שלהם. לפי דיווח החברה, קבוצת Elevidys הראתה האטה של 73% בהתקדמות המחלה כפי שנמדדה במדד TTR והאטה של 70% בהתקדמות המחלה כפי שנמדדה במדד 10MWR, בהשוואה לקבוצת הביקורת. לא נצפו אותות בטיחות חדשים הקשורים לטיפול, מה שמחזק את פרופיל הבטיחות העקבי והניתן לניהול שנצפה עד כה במטופלים ניידים שטופלו ב-Elevidys. הניתוח של נתוני שלוש השנים עדיין נמשך, וכולל גם תוצאות תפקודיות של מטופלים שעברו טיפול מוצלב (crossover) שנתיים לאחר הטיפול. החברה מתכננת לשתף את התוצאות בכנסים רפואיים קרובים ובפרסומים מדעיים. "Elevidys היא הטיפול הגני הראשון לדושן שמראה שינוי דרמטי במסלול התקדמות המחלה עד לשלוש שנים, באופן עקבי עם נתוני טווח ארוך קודמים שהגיעו עד חמש שנים. אלה נתוני טווח ארוך במאגר נתונים קליני מבוקר וחזק שמדגימים את הכוח של טיפול משנה-מחלה המכוון לסיבה הבסיסית של דושן. בגיל שבו הירידה התפקודית בדרך כלל מואצת, מטופלים שטופלו ב-Elevidys הראו ירידה בשיעור ההידרדרות של 70 אחוז או יותר במדדי מפתח כמו זמן לקימה וריצה/הליכה של 10 מטר. היתרונות המובהקים סטטיסטית האלה לא רק נשמרים, אלא ממשיכים להתחזק עם הזמן, ויוצרים פער מתמשך ומתרחב לעומת מסלול המחלה הצפוי," אמרה לואיז רודינו-קלאפק, Ph.D., נשיאת חטיבת המחקר והפיתוח והתפעול הטכני. במסחר המוקדם (טרום מסחר), מניות Sarepta עולות ב-87 סנט, או 4%, ל-22.00 דולר לאחר פרסום הנתונים.