Dyne מודיעה כי משרד הבריאות, העבודה והרווחה (MHLW) ביפן העניק מעמד תרופת יתום ל‑zeleciment basivarsen

Dyne מודיעה כי משרד הבריאות, העבודה והרווחה (MHLW) ביפן העניק מעמד תרופת יתום ל‑zeleciment basivarsen

דה פליי (TheFly)20 בינואר 2026

Dyne Therapeutics (DYN) הודיעה כי משרד הבריאות, העבודה והרווחה (MHLW) ביפן העניק מעמד של תרופת יתום (Orphan Drug designation, ODD) ל‑zeleciment basivarsen לטיפול בדיסטוניה מיוטונית מסוג 1 (myotonic muscular dystrophy type 1, DM1). Z-basivarsen נמצאת כעת בהערכת ניסוי קליני בשלב 1/2 בשם ACHIEVE בקרב מטופלים עם DM1. “על ידי מיקוד לביולוגיה הבסיסית של DM1, z-basivarsen הראתה שיפורים מוקדמים ומתמשכים במיוטוניה, בכוח השרירים ובתפקוד, עם פרופיל בטיחות חיובי,” אמר דאג קֶר, M.D., Ph.D., מנהל רפואי ראשי ב‑Dyne. “מעמד זה ביפן, לצד אלה שכבר הוענקו בארה"ב ובאירופה, מדגיש את הצורך הדחוף בטיפולים חדשים ומבליט את הפוטנציאל של z-basivarsen לספק שיפור תפקודי משמעותי עבור אנשים החיים עם DM1.”