ה-FDA הודיע שאינו יכול לאשר את בקשת הרישוי ל-Ebvallo של Atara במתכונתה הנוכחית

ה-FDA הודיע שאינו יכול לאשר את בקשת הרישוי ל-Ebvallo של Atara במתכונתה הנוכחית

דה פליי (TheFly)12 בינואר 2026

חברת Atara Biotherapeutics (ATRA) הודיעה כי ה-FDA הוציא מכתב תגובה מלא (CRL) לגבי בקשת רישוי לתרופה ביולוגית (BLA) עבור Ebvallo כטיפול מונותרפי למטופלים מבוגרים וילדים מגיל שנתיים ומעלה עם מחלה לימפופרוליפרטיבית לאחר השתלה, חיובית לנגיף אפשטיין-בר (EBV+ PTLD), שקיבלו לפחות קו טיפול אחד קודם הכולל טיפול מבוסס נוגדן אנטי‑CD20. ה-CRL מציין שה-FDA אינו יכול לאשר את בקשת ה‑BLA ל-Ebvallo במתכונתה הנוכחית. בקשת ה‑BLA הוגשה מחדש ב‑2025 לאחר השגת תיאום עם ה‑FDA לגבי קבילות קריטריוני ההגשה מחדש והעמידה בתנאים שזוהו במכתב התגובה המלא הראשון, מתאריך 15 בינואר. במכתב ה-CRL הראשון זיהה ה‑FDA ליקוי יחיד הקשור לעמידה בתקני ייצור נאותים (GMP), ולא העלה כל חששות לגבי בטיחות, יעילות או עיצוב הניסוי. ב‑CRL הנוכחי, שהתקבל לאחר סגירת המסחר ב‑9 בינואר, אישר ה‑FDA כי סוגיות הציות ל‑GMP נפתרו לשביעות רצונו, וחשוב מכך, לא הועלו סוגיות בטיחות. עם זאת, במהלך המהווה היפוך מלא של עמדתו הקודמת של ה‑FDA, ה‑CRL טוען שניסוי ALLELE חד‑הזרוע, אשר קודם לכן אושר על ידי ה‑FDA כמתאים לתמיכה בהגשת בקשת ה‑BLA, אינו נחשב עוד כמספק ראיות מספקות ליעילות לצורך אישור מואץ. בנוסף, ה‑FDA ציין כי יכולת הפרשנות של תוצאות הניסוי מתערפלת בשל עיצוב המחקר, אופן ביצועו וניתוח הנתונים. העמדה החדשה של ה‑FDA מנוגדת להנחיות הקודמות שניתנו ל‑Atara, לתיאום המוקדם בין ה‑FDA ל‑Atara בנוגע למערך נתוני הניסוי הקליני, ולקבלת עיצוב הניסוי כעיצוב חד‑זרועי המתאים לאוכלוסיית מטופלים זו בעת הגשת ה‑BLA. תיאום מוקדם זה הושג בין Atara ל‑FDA לאורך יותר מחמש שנים, במספר פגישות מתועדות. בנובמבר 2025, העבירה Atara את בקשת ה‑BLA לחברת Pierre Fabre Pharmaceuticals, חברת התרופות האמריקאית של Pierre Fabre Laboratories. כצעד ראשון לפתרון, PFP מתכוונת לבקש פגישת Type A וצופה שהבקשה תאושר בתוך 45 יום. PFP ו‑Atara מתכננות לפעול בדחיפות מול ה‑FDA כדי למצוא מסלול לקידום אישור מואץ ובזמן של Ebvallo, ללאו מטופלים עם EBV+ PTLD נותרות אפשרויות טיפול מוגבלות ביותר ותוחלת חיים שלעיתים נמדדת בשבועות עד חודשים.