ProQR מודיעה על נתוני בטיחות ופרמקוקינטיקה ראשוניים מניסוי פאזה 1 בתרופה AX-0810
חברת ProQR Therapeutics (PRQR) הודיעה על נתוני בטיחות ופרמקוקינטיקה (PK) ראשוניים מעודדים מהקוהורטה הראשונה של מתנדבים בריאים בניסוי פאזה 1 המתמשך של AX-0810, וכן סיפקה עדכון על התקדמות רחבה יותר בצנרת המוצרים והאבני הדרך הצפויות לשנת 2026. “הנתונים האנושיים הראשוניים מ-AX-0810 מהווים אבן דרך מוקדמת חשובה עבור ProQR, ומספקים לנו תצפיות על בטיחות ופרמקוקינטיקה במתנדבים בריאים,” אמרה קריסטינה לופז לופז, MD, PhD, סמנכ"לית הרפואה (Chief Medical Officer) של ProQR. “הנתונים הללו תומכים בהמשך מתן המינונים וממקמים אותנו היטב לקראת קריאת נתוני השפעה על היעד (target engagement) במחצית הראשונה של 2026.” הנתונים הראשוניים של AX-0810 מראים שאין אותות בטיחות לאחר 4 שבועות של מתן התרופה, ופרמקוקינטיקה שתואמת את הנתונים הלא-קליניים; גיוס המשתתפים והמתן בניסוי פאזה 1 במתנדבים בריאים נמשכים, כאשר נתוני השפעה על היעד צפויים במחצית הראשונה של 2026, ולאחר מכן תצורף קוהורטה של מטופלים. נבחרו מועמדים לפיתוח לתוכניות בצנרת: AX-2402 לטיפול בתסמונת רט ו-AX-2911 ל-MASH. שיתוף הפעולה האסטרטגי עם חברת Eli Lilly (LLY) הביא להשגת אבני דרך בהיקף של 4.5 מיליון דולר בשנת 2025, התורמים לפוזיציה פיננסית חזקה עם אופק מימון עד אמצע 2027
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שווי שוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>