בחירת ההתוויותבחירת אטרזיה של דרכי המרה כהתוויה המובילה לשלב 2, יחד עם ניסוי יוזמת חוקר בילדים בסין, עשויה לספק הוכחת התכנות קלינית מוקדמת ומשמעותית לפלטפורמת עריכת ה-RNA.
מועמד מדור מתקדםAX-0811, תוכנית NTCP מדור מתקדם שהתגלתה באמצעות בינה מלאכותית, מציגה יעילות עריכה פרה-קלינית עודפת ותומכת בהאצה לקראת תחילת הפיתוח הקליני המוקדם.
הבדלה פרה-קליניתמחקרים פרה-קליניים מצביעים על כך שהגישה לעריכת RNA הובילה להפחתות גדולות יותר בשומן הכבדי ובנטל המחלה לעומת משווה אנטיסנס הנמצא בשלב קליני, דבר המצביע על יתרון טיפולי פוטנציאלי.