מניית Intellia Therapeutics (NTLA) מזנקת לאחר שה‑FDA הסיר את העצירה הבטיחותית מניסוי למחלת עצבים
- ה‑FDA הסיר את העצירה הקלינית מניסוי מאוחר של Intellia לטיפול CRISPR חד‑פעמי במחלת העצבים ATTRv-PN, לאחר שהחברה הסכימה לחיזוק מנגנוני ניטור הבטיחות, והניסוי יורחב לכ‑60 מטופלים.
- מחקר נפרד של אותו טיפול בחולי לב עדיין מוקפא; מניית NTLA ירדה בכ‑6% בשלושת החודשים האחרונים, ולחברה דירוג קונצנזוס של קנייה מתונה ב‑TipRanks עם מחיר יעד ממוצע של 14.27 דולר, המרמז על ירידה פוטנציאלית של כ‑7.24% מהמחיר הנוכחי.
מניית קבוצת עריכת הגנום Intellia Therapeutics (NTLA) זינקה היום לאחר שרגולטורים בארה"ב הסירו עצירה (freeze) מניסויים בתרופה חדשה למחלת עצבים.
ה‑FDA נותן אור ירוק
Intellia הודיעה שמינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הסיר עצירה קלינית מאחד מניסויי הגן המתקדמים שלה, וכעת החברה תוכל לחדש את בדיקת התרופה הניסיונית עבור אנשים עם עמילואידוזיס טרנסתירטינית תורשתית עם פולינוירופתיה. המחלה ידועה גם בשם ATTRv-PN, ומופיעה כאשר חלבון מעוות מצטבר בעצבים וגורם לנזק מתקדם. כ‑15 אנשים למיליון סובלים מהמצב, אך לפי הדיווחים המספרים נמצאים בעלייה.
הטיפול מבוסס ה‑CRISPR של Intellia נקרא nexiguran ziclumeran, והחברה מתכננת להתחיל מחדש בגיוס מטופלים בהקדם האפשרי. התרופה מיועדת כעירוי חד‑פעמי עבור אנשים עם המחלה. Intellia הרחיבה את הניסוי במחלת העצבים כך שיגייס כ‑60 מטופלים, לעומת יעד מקורי של 50. המחקר ישווה בין מטופלים שיקבלו את הטיפול הגנטי לבין מטופלים שיקבלו פלצבו.
ה‑FDA הקפיא שני ניסויים קשורים באוקטובר לאחר שמטופל באחת מקבוצות המינון המוקדמות פיתח תופעות לוואי חמורות הקשורות לכבד.
Intellia מסרה שמאז הסכימה לחזק את מנגנוני ניטור הבטיחות, מה שאיפשר לרגולטורים לאשר את המשך קיום המחקר.
התקוות בתחום הלב בהמתנה
מחקר נפרד הבודק את אותו טיפול בקרב מטופלים שהלב שלהם מושפע מהמחלה עדיין מוקפא. Intellia אמרה שהיא עדיין עובדת עם ה‑FDA על התוכנית הזאת ותספק עדכון כאשר יוסכם על מסלול פעולה קדימה.
האי‑ודאות פגעה במחיר מניית NTLA, שירדה בכ‑6% בשלושת החודשים האחרונים – ראו למעלה – בהתחשב בכך שלחברה יש צבר תרופות קטן.
"אנו מעריכים את הבדיקה המהירה שביצע ה‑FDA למסמכים שהגשנו ואת שיתוף הפעולה המתמשך שלהם, ומודים לחוקרי המחקר ולמטופלים על המשך השתתפותם. עם הסרת העצירה הקלינית, הצוות שלנו מתמקד בחידוש גיוס המטופלים במהירות האפשרית, בעודנו מבקשים לקדם אפשרות טיפול חד‑פעמית פוטנציאלית עבור אנשים החיים עם ATTRv-PN", אמר נשיא ומנכ"ל Intellia, ד"ר ג'ון לנרד.
האם NTLA היא מניה טובה לקנייה כעת?
ב‑TipRanks, ל‑NTLA דירוג קונצנזוס של קנייה מתונה, המבוסס על 8 המלצות קנייה, 10 החזק ו‑1 מכירה. מחיר היעד הגבוה ביותר למניה הוא 27 דולר. מחיר היעד הממוצע של מניית NTLA הוא 14.27 דולר, מה שמרמז על downside של 7.24%.
