דלגו לתוכן

רפאל הולדינגס מודיעה על נתוני יעילות ובטיחות ממחקר Phase 3 TransportNPC

דה פליי (TheFly)30 בספטמבר 2026
רפאל הולדינגס מודיעה על נתוני יעילות ובטיחות ממחקר Phase 3 TransportNPC

רפאל הולדינגס (RFL) הודיעה על נתוני יעילות ובטיחות ראשוניים מחברת הבת שלה Cyclo Therapeutics, מתוך מחקר Phase 3 המרכזי TransportNPC, שבחן את Trappsol Cyclo בקרב 94 מטופלים שאובחנו עם Niemann-Pick Disease Type C, או NPC. Trappsol Cyclo נסבל היטב והראה השפעת טיפול חיובית מבחינת הכיוון בנקודת הסיום הראשית, אך התוצאה לא השיגה מובהקות סטטיסטית. עם זאת, ניתוח שהוגדר מראש בקרב מטופלים שקיבלו ברקע גם טיפול במיגלוסטט ו/או לאוצין הראה תועלת טיפולית מובהקת סטטיסטית ובעלת משמעות קלינית. בהתבסס על פגישת ה-pre-NDA עם ה-FDA שעליה הודיעה החברה בעבר, החברה עדיין בדרך להגיש NDA עבור Trappsol Cyclo ברבעון הרביעי של 2026.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>