נאונק טכנולוג'יז הולדינגז אומרת שחלק שלב 2a במחקר NEO100-01 עמד ביעד הראשי

נאונק טכנולוג'יז הולדינגז אומרת שחלק שלב 2a במחקר NEO100-01 עמד ביעד הראשי

דה פליי (TheFly)17 באוגוסט 2026

נאונק טכנולוג'יז הולדינגז (NTHI) הודיעה על תוצאות ראשוניות מחלק שלב 2a של NEO100-01, מחקר בתווית פתוחה של NEO100 תוך-אפי בחולים עם גליומה חוזרת או מתקדמת בדרגה III ובדרגה IV עם מוטציית IDH1. המחקר עמד ביעד הראשי שלו. הישרדות ללא התקדמות מחלה לאחר שישה חודשים עמדה על 48.9% לפי קריטריוני RANO 2.0 באמצעות הערכת קפלן-מאייר, לעומת שיעור של 20% שהוגדר מראש בתכנון המחקר כציפייה לטיפול הסטנדרטי. יעדי ההישרדות המשניים תמכו בממצאים. ההישרדות הכוללת החציונית הייתה 26.09 חודשים, עם 12 מקרי מוות מתוך 24 חולים. ההישרדות הכוללת הייתה 86.7% לאחר שישה חודשים, 60.9% לאחר 12 חודשים ו-54.1% לאחר 24 חודשים. נצפו עדויות לשליטה ממושכת במחלה בכל הקבוצה. חמישה מתוך 24 חולים עדיין נמצאים בטיפול פעיל. חולה אחד נותר ללא התקדמות מחלה במשך כ-19 חודשים. חולה נוסף השיג תגובה חלקית שנמשכה 114 ימים עד סוף מחזור 8, ועדיין נמצא בטיפול עם תגובה. שיעור התגובה האובייקטיבי היה 8.3% לפי RANO 2.0. הנתונים מצביעים על כך ש-NEO100 נסבל היטב. לא דווחו רעילויות משמעותיות בכלל הקבוצה, ותופעות הלוואי עד כה היו ברובן בדרגה נמוכה. פרופיל הסבילות תואם את חלק שלב 1 של המחקר, שבו הנתונים הצביעו על כך ש-NEO100 נסבל היטב בכל רמות המינון, ללא רעילויות חמורות או רעילויות מגבילות מינון. היעדר רעילות משמעותית בולט במיוחד באוכלוסייה שמקבלת טיפול רציף, ומשקף נתיב מתן שנועד להגיע למוח בלי חשיפה ציטוטוקסית מערכתית. NEO100-01 מיועד לאוכלוסייה שטיפולים קיימים המכוונים ל-IDH אינם משרתים. תרופות מאושרות ותרופות בשלבים מתקדמים המכוונות ל-IDH עבור גליומה פותחו בקו הטיפול הראשון למחלה בדרגה נמוכה יותר, בדרך כלל גידולים בדרגה 2 שאינם מואדרים, בחולים שעברו ניתוח אך עדיין לא קיבלו הקרנות או כימותרפיה. NEO100-01 גייס את האוכלוסייה ההפוכה: חולים עם גידולים בדרגה III ובדרגה IV עם מוטציית IDH1, שחזרו או התקדמו לאחר הקרנות וטמוזולומיד. אין טיפול ממוקד מאושר עבור חולים אלה. כ-90% מחולי גליומה בדרגה גבוהה חווים חזרה של המחלה בתוך שישה עד תשעה חודשים לאחר טיפול מקסימלי, ובזמן חזרה של המחלה לעיתים קרובות אי אפשר לבצע שוב ניתוח, וסוכנים מערכתיים נתקלים במהירות בעמידות וברעילות מצטברת. NEO100 ניתן תוך-אפי על ידי המטופל בבית, ארבע פעמים ביום, במחזורים של 28 ימים, בנתיב מתן שנועד להגיע ישירות למוח תוך הימנעות מחשיפה ציטוטוקסית מערכתית. נאונק טכנולוג'יז הולדינגז מתכוונת לבקש פגישת Type B עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי כדי להגיע להסכמה על מסלול פיתוח רישומי עבור NEO100 בגליומה חוזרת בדרגה גבוהה עם מוטציית IDH1. ניתוחים נוספים שהוגדרו מראש, כולל ניתוח תת-קבוצות של דרגה III לעומת דרגה IV, פרמקוקינטיקה ומדדי איכות חיים, עדיין נמשכים וידווחו בנפרד. החברה מצפה להציג את מערך הנתונים המלא של שלב 2a, כולל נתוני בטיחות מפורטים, בכנס רפואי עתידי.