סיונה תרפיוטיקס מדווחת שניסוי PreciSION CF לא עמד ביעד הפעילות

סיונה תרפיוטיקס מדווחת שניסוי PreciSION CF לא עמד ביעד הפעילות

דה פליי (TheFly)10 באוגוסט 2026

סיונה תרפיוטיקס (SION) דיווחה על נתוני topline משתי תוכניות למייצבי nucleotide binding domain 1: ניסוי ההיתכנות שלב 2a PreciSION CF של SION-719, כאשר הוא נוסף ל-Trikafta במשתתפי CF, וניסוי שלב 1 של שילובים כפולים קנייניים המבוססים על SION-451 בנבדקים בריאים. ניסוי PreciSION CF לא עמד ביעד הפעילות המרכזי שלו, עם שינוי ממוצע מותאם פלצבו של ‎-1.0 mmol/L בכלוריד בזיעה. בניסוי נצפו גורמים שעשויים לבלבל את התוצאות, כולל למשל רמות שונות גבוהה מהצפוי ברמות הכלוריד בזיעה אצל נבדקים בודדים, והבדלים ברמות החשיפה ל-Trikafta בין תקופות SION-719 והפלצבו. החברה בוחנת את ההשפעה של אלה על פרשנות נתוני הניסוי. SION-719 נסבל באופן כללי היטב כאשר נוסף ל-Trikafta למשך 14 ימים, כאשר רוב תופעות הלוואי שהופיעו במהלך הטיפול היו קלות עד בינוניות, לא היו תופעות לוואי חמורות, ולא נצפו מגמות משמעותיות בתופעות לוואי הקשורות לבדיקות תפקודי כבד. על בסיס התוצאות האלה, סיונה תרפיוטיקס אינה מתכננת לקדם את SION-719 כתוספת לטיפול הסטנדרטי. החברה קיבלה את נתוני ה-topline ביום שישי, 7 באוגוסט 2026, וממשיכה לנתח את תוצאות מחקר PreciSION CF. ניסוי שלב 1 של SION-451 בשילובים כפולים עם SION-2222 או עם SION-109 בנבדקים בריאים השיג את יעדי הבטיחות, הסבילות והפרמקוקינטיקה, כולל רמות החשיפה המוגדרות כיעד לפני תוצאות שלב 2a של PreciSION CF. על בסיס מכלול הנתונים וכיסוי היעד שנצפה, SION-451 + SION-2222 זוהה כשילוב הכפול המועדף. כל המינונים של SION-451 פעמיים ביום + SION-2222 פעם ביום נסבלו באופן כללי היטב. משתתף אחד הפסיק את הטיפול בשל פריחה. בקבוצות SION-451 פעמיים ביום + SION-2222 פעמיים ביום, רוב תופעות הלוואי שהופיעו במהלך הטיפול היו קלות עד בינוניות, ולא דווחו תופעות לוואי חמורות. שני משתתפים הפסיקו את הטיפול בשל עלייה בבדיקות תפקודי כבד ותסמינים דמויי שפעת. כל משטרי SION-451 + SION-109 נסבלו באופן כללי היטב. סיונה תרפיוטיקס בוחנת את הצעדים הבאים עבור תוכנית SION-451.