אימות המנגנון בשלב הפרה-קליניתוצאות פרה-קליניות מצביעות על כך שהתרכובות המובילות יכולות לשקם את יציבותו של חלבון ה-CFTR הפגום לרמות הקרובות לנורמה, ובכך לתמוך במנגנון המוצע של התרופה ובהצדקה להמשך הפיתוח.
בטיחות וסבילות במסגרת טיפול תוספתיבדיקות קליניות מוקדמות של הטיפול התוספתי הניסיוני הראו פרופיל בטיחות חיובי בדרך כלל, ללא אירועים חריגים חמורים או הפסקות טיפול הקשורות לטיפול, דבר שעשוי לאפשר מחקרים נוספים בנוסף לטיפול הסטנדרטי.
בחירת שילוב חלופיהחברה בחרה בשילוב פומי מסוים על בסיס פרמקוקינטיקה ובטיחות חיוביות, ונראה כי משטר הטיפול אינו כולל את תופעות הלוואי הנוירופסיכיאטריות הקשורות לטיפול הקיים, באופן שעשוי להרחיב את אפשרויות הפיתוח.