סקולר רוק תסיר את מתקן Catalent Indiana מבקשת ה-BLA של apitegromab

סקולר רוק תסיר את מתקן Catalent Indiana מבקשת ה-BLA של apitegromab

דה פליי (TheFly)7 באוגוסט 2026

סקולר רוק (SRRK) הודיעה כי סקירת ה-FDA של בקשת רישיון הביולוגיה, או BLA, עבור apitegromab לטיפול בילדים ובמבוגרים עם ניוון שרירים שדרתי, או SMA, מתקדמת עם מתקן המילוי-והגימור השני של החברה. בקשת ה-BLA עדיין נמצאת במסלול לאישור פוטנציאלי של ה-FDA עד למועד היעד של Prescription Drug User Free Act ב-30 בספטמבר. ההגשה של בקשת ה-BLA עבור apitegromab על ידי סקולר רוק במרץ כללה שני מתקני מילוי-וגימור, בהתאם להנחיות ה-FDA. מתקנים אלה היו Catalent Indiana, חלק מנובו נורדיסק (NVO), ומתקן שני, שסיפקו שני מסלולים עצמאיים לאישור פוטנציאלי של ה-FDA. החברה קיבלה הודעת לקוח מ-Catalent Indiana ב-7 באוגוסט שלפיה ה-FDA סיווג את ביקורת האתר שנערכה באפריל ב-Catalent Indiana כ-official action indicated. סקולר רוק תמשיך לשתף פעולה באופן הדוק עם ה-FDA, ובהתאם להנחייתו, תסיר את Catalent Indiana מבקשת ה-BLA של apitegromab. סקירת ה-FDA של בקשת ה-BLA עבור apitegromab תתקדם מעתה רק עם מתקן המילוי-והגימור השני. בפגישת Type C שנערכה במרץ, ה-FDA וסקולר רוק הסכימו על חבילת הנתונים הנדרשת לסקירת ה-FDA של מתקן המילוי-והגימור השני. חבילת הנתונים הזו הוגשה לפני לוח הזמנים שסוכם, ובדיקת הנתונים על ידי הסוכנות מתקדמת היטב. יש אספקה חזקה ממתקן המילוי-והגימור השני, ובקבוקים מאותו מתקן כבר נמצאים באתר של ספק צד שלישי וממתינים לאריזה ולתיוג לצורך מסחור עם קבלת אישור ה-FDA. מתקן המילוי-והגימור השני של apitegromab הוא מתקן בארה"ב שמייצר מוצרים מסחריים רבים, והוא נמצא במעמד תקין מול ה-FDA וה-EMA. "אנחנו ממשיכים להיות מרוצים מאוד ממתקן המילוי-והגימור השני שלנו," אמר דייוויד הלל, יו"ר הדירקטוריון והמנכ"ל של סקולר רוק. "חבילת הנתונים שעליה סיכמנו עם ה-FDA בפגישת ה-Type C שלנו הוגשה, סקירת ה-FDA של המתקן מתקדמת, אספקה חזקה למסחור מוכנה וממתינה לאריזה ולתיוג באתר של צד שלישי, וחשוב מכך, המתקן הוכיח רקורד חזק של עמידה בדרישות, כולל ביקורות מוצלחות אחרונות של ה-FDA וה-EMA. בזמן שאנחנו עובדים בצמוד עם ה-FDA על השלבים הסופיים של תהליך סקירת בקשת ה-BLA של apitegromab, אנחנו מוכנים להביא את הטיפול הראשון בעולם המכוון לשריר לילדים ולמבוגרים עם SMA."